帕比司他（Panobinostat,商品名Farydak）是由瑞士诺华制药公司开发的一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。HDACs在细胞内负责催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基，而帕比司他通过阻断HDACs的活性，导致组蛋白的乙酰化增加，进而引发染色质结构的变化，影响基因的转录和表达。这一独特的机制使得帕比司他能对肿瘤细胞产生强烈的应激效应，最终导致细胞周期终止和细胞凋亡，而对健康细胞的影响较小。

　　帕比司他在多发性骨髓瘤治疗中的应用

　　2015年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准帕比司他联合硼替佐米（Bortezomib,商品名Velcade）和地塞米松（Dexamethasone）用于治疗先前接受过至少两种治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节药物）且治疗失败的多发性骨髓瘤患者。这一批准标志着帕比司他成为首个用于治疗多发性骨髓瘤的HDAC抑制剂，其表观遗传学活性可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。

　　疗效显著的临床数据

　　全球III期临床研究（PANORAMA-1）中，帕比司他在治疗多发性骨髓瘤方面展现了显著的疗效。研究数据显示，在既往接受硼替佐米和一种免疫调节药物治疗的多发性骨髓瘤群体中，帕比司他联合标准治疗方案（硼替佐米+地塞米松）治疗时，与安慰剂相比，显著延长了中位无进展生存期（PFS）。具体来说，帕比司他治疗组的中位PFS达到10.6个月，而安慰剂组仅为5.8个月。此外，帕比司他治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组仅为41%。

　　帕比司他的用法用量与不良反应

　　帕比司他以胶囊形式存在，有10mg、15mg、20mg三种规格，推荐剂量为20mg，每21天为一个疗程，共计8个治疗周期。在用药过程中，帕比司他每日口服一次，每周三次，每周期使用两周后休息一周。然而，帕比司他也存在一些不良反应，包括腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲下降、发热和呕吐等。严重不良反应包括肺炎、腹泻、血小板减少、疲劳和败血症。因此，在使用帕比司他时，需密切监测患者的健康状况，并根据需要进行剂量调整。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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