厄达替尼（Erdafitinib，商品名Balversa），由强生公司旗下杨森公司研发，是一种口服小分子泛FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂。美国FDA加速批准了厄达替尼用于治疗携带FGFR2/3突变或融合的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。这一药物的批准，为FGFR3突变的转移性尿路上皮癌患者提供了新的治疗选择。

　　厄达替尼的作用机制

　　厄达替尼通过抑制FGFRs（成纤维细胞生长因子受体家族）的活性来发挥作用。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，其在不同肿瘤中的基因突变可导致这些受体被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。在尿路上皮癌中，FGFR3突变是一种常见的基因变异，它驱动了肿瘤的生长和进展。

　　厄达替尼在FGFR3突变尿路上皮癌中的疗效

　　厄达替尼是目前唯一获得FDA批准用于FGFR2/3变异转移性尿路上皮癌的靶向治疗药物。多项临床研究表明，厄达替尼在携带FGFR3突变的转移性尿路上皮癌患者中展现出了一定的疗效。例如，一项II期单臂试验（BLC2001）显示，在肿瘤携带致癌FGFR3突变或FGFR2/3融合的转移性尿路上皮癌患者中，厄达替尼的客观缓解率（ORR）达到了40%，无进展生存期（PFS）为5.5个月。

　　厄达替尼的临床应用

　　厄达替尼的起始剂量通常为8mg每日一次，空腹或随餐口服。对于血磷水平低于特定目标值的患者，剂量可以增加到9mg每日一次。然而，厄达替尼的治疗效果往往较为短暂，且其剂量受到毒性的限制。常见的不良反应包括高磷血症、口腔炎、乏力、肌酐升高等。

　　厄达替尼的耐药性和挑战

　　厄达替尼的耐药机制尚未完全明确，但靶内突变（如FGFR3守门人突变）和平行或下游信号通路（致癌旁路）的激活可能是导致耐药性的重要原因。此外，原发灶和转移灶之间FGFR3变异的不一致也是厄达替尼治疗中的一个挑战。这种不一致性可能导致对厄达替尼治疗的敏感性存在差异，从而影响治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)功效与不良反应

　　更多药品详情请访问 厄达替尼 https://www.kangbixing.com/drug/edatini/