肝内胆汁淤积症是由胆汁生成、分泌和排泄障碍引起的肝胆系统疾病，其中PFIC是一种罕见的常染色体隐性遗传性肝细胞性胆汁淤积症。该病的主要特征是胆汁酸在肝脏和体循环中的异常积累，导致严重的皮肤瘙痒、黄疸、肝功能损害等症状。奥维昔巴特通过抑制回肠末端上皮细胞中的IBAT转运蛋白，减弱或阻断胆汁酸在回肠的再摄取，从而降低体循环与肝内的胆汁酸浓度，达到治疗目的。
临床研究结果
多项临床研究已经证实了奥维昔巴特在治疗肝内胆汁淤积症，特别是PFIC上的有效性。例如，一项由Richard J.Thompson等人进行的多中心、随机、安慰剂对照的3期临床研究，纳入了62位PFIC患者，结果显示奥维昔巴特能够显著降低患者血清胆汁酸水平，减轻患者的瘙痒症状。在多次给药研究中，以每次3mg，每日一次的方式给药，连续服药一周后，患者血清胆汁酸下降比例高达56%，显示出良好的治疗效果。
此外，奥维昔巴特的安全性也得到了验证。尽管有部分患者出现了腹泻与频繁排便等不良反应，但整体而言，这些不良反应较为轻微，且耐受性良好。因此，奥维昔巴特被认为是一种可以长期服用的治疗药物，有助于减轻症状，预防患者进展为更加严重的肝病。
患者生活质量的改善
肝内胆汁淤积症，特别是PFIC，对患者的生活质量造成了严重影响。患者常因剧烈瘙痒、黄疸等症状而痛苦不堪，且疾病进展迅速，若不及时治疗，甚至可能导致肝衰竭而死亡。奥维昔巴特的出现，为患者带来了新的治疗选择，显著减轻了患者的症状，提高了他们的生活质量。患者能够更好地管理病情，减少痛苦，享受更健康的生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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