慢性髓性白血病（CML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，其治疗在过去几十年中取得了显著进展。从最初的异基因造血细胞移植（AlloHCT）或重组干扰素-α（RIFNa）治疗，到如今多种口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的广泛应用，CML患者的预后得到了显著改善。在这些TKI中，帕克替尼（PACRITINIB/VONJO）作为一种新型的选择性JAK2/FLT3激酶抑制剂，正逐渐展现出其在CML治疗中的潜力。

　　帕克替尼，商品名为Vonjo，是由新加坡S∗BIO PTE有限公司原研、美国CTI Biopharma公司后续开发的一种口服多酶抑制剂。2022年2月28日，美国FDA批准了帕克替尼胶囊上市，用于治疗特定类型的骨髓疾病，包括中危或高危的原发性或继发性骨髓纤维化（MF）且血小板水平低于50×10^9/L的成人患者。虽然帕克替尼目前主要用于MF的治疗，但其独特的抑制机制使其在CML治疗中也可能具有应用前景。

　　帕克替尼主要选择性地抑制野生型JAK2、突变型JAK2 V617F和FLT3，通过阻断RAS-MAPK、PI3K-AKT、JAK2-STAT等信号通路激活，从而抑制细胞增殖失调和骨髓纤维化。这种多靶点的抑制作用使得帕克替尼在调控细胞生长和分化方面表现出强大的潜力。虽然目前帕克替尼尚未被直接批准用于CML的治疗，但其在其他血液肿瘤中的成功应用为其在CML中的探索提供了理论依据。

　　在CML的治疗中，传统TKI如伊马替尼、尼洛替尼和达沙替尼已被广泛应用，并取得了显著疗效。然而，部分患者可能对这些药物产生耐药性或不耐受性。对于这部分患者，寻找新的治疗选择显得尤为重要。帕克替尼作为一种新型TKI，其独特的抑制机制和良好的耐受性可能为这些患者带来新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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