罗特西普（luspatercept-aamt），商品名为REBLOZYL，是一种首创的红细胞成熟剂。它通过抑制TGF-β（转化生长因子-β）信号通路中的负调控因子，促进晚期红细胞的成熟，从而增加红细胞数量，改善贫血症状。罗特西普是一种重组融合蛋白，由ActRIIb（激活素受体IIb型）的细胞外结构域和人免疫球蛋白G1的Fc结构域融合而成。该药物通过捕获TGF-β家族配体，阻断其与相应受体的结合，从而减弱SMAD2/3信号通路，促进红细胞成熟。

　　临床试验与疗效

　　MEDALIST试验

　　MEDALIST试验（NCT02631070）是一项多中心、双盲、随机对照的III期临床研究，旨在评估罗特西普在IPSS-R评分为极低、低或中危MDS伴环铁粒幼细胞贫血患者中的疗效和安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，罗特西普在低危MDS和贫血患者中可产生持久缓解。在luspatercept组中，患者输血负担显著降低，中位缓解持续时间更长，且安全性良好。这些数据表明，罗特西普对于改善MDS患者的贫血症状具有显著疗效。

　　COMMANDS试验

　　COMMANDS试验（NCT03682536）是一项评估罗特西普作为一线疗法治疗MDS所致贫血的关键III期临床研究。该试验纳入了356例未接受过红细胞生成刺激剂（ESA）且需要定期输注红细胞的MDS患者。研究结果显示，罗特西普组在至少12周内达到红细胞输血独立性（RBC-TI）的患者比例显著高于阿法依泊汀组，且平均血红蛋白（Hgb）增加至少1.5g/dL的患者比例也更高。这一结果表明，罗特西普作为一线治疗MDS所致贫血的有效性和安全性均优于传统ESA疗法。

　　安全性分析

　　在MEDALIST和COMMANDS试验中，罗特西普的安全性得到了充分验证。与安慰剂相比，罗特西普组的不良事件发生率虽略有增加，但大多数为轻度至中度，且可耐受。常见的不良反应包括腹泻、疲劳、高血压、外周水肿、恶心和呼吸困难等。暴露剂量调整后，罗特西普的安全性进一步提高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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