肝内胆管癌（ICC）作为一种恶性程度较高的肿瘤，其发病率在全球范围内逐年上升，尤其是在中国，每年新增患者数量庞大。由于胆管癌的非特异性临床表现，多数患者在确诊时已失去根治性手术的机会，因此，系统性抗肿瘤治疗成为晚期胆管癌患者的主要治疗手段。然而，传统化疗方案疗效有限，且安全性欠佳，迫切需要新的治疗方法和药物来改善患者的预后。培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib，Pemazyre，达伯坦）作为一类新型的选择性激酶抑制剂，为肝内胆管癌的治疗带来了新的希望。

　　培米替尼的作用机制

　　培米替尼/佩米替尼是一种针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）1、2和3的小分子激酶抑制剂，也能在较高浓度下抑制FGFR4。FGFR属于受体酪氨酸激酶家族，在细胞的生存、分化、增殖和凋亡过程中发挥重要作用。当FGFR基因发生融合或重排时，会导致下游信号通路过度激活，从而驱动肿瘤发生。培米替尼通过阻断这些异常蛋白的信号传导，阻止或减缓癌细胞的扩散，从而达到治疗目的。

　　临床试验数据与疗效

　　培米替尼的疗效得到了多项临床试验的验证。其中，最具代表性的是FIGHT-202研究，这是一项评估培米替尼治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期、不可切除的或转移性胆管癌安全性和抗肿瘤活性的II期试验。研究结果显示，在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，培米替尼单药治疗的总缓解率（ORR）达到36%，包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解，疾病控制率（DCR）高达82%。中位缓解持续时间为9.1个月，有63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间内保持缓解。此外，培米替尼的中位总生存期（mOS）为21.1个月，远超于传统化疗方案的平均生存期。

　　对肝内胆管癌患者的意义

　　培米替尼的问世对肝内胆管癌患者来说具有里程碑式的意义。首先，它提供了首个针对FGFR2融合/重排胆管癌患者的靶向治疗药物，填补了这一领域的空白。其次，培米替尼在临床试验中展现出了显著的疗效和较高的安全性，为患者带来了更长的生存期和更好的生活质量。最后，培米替尼的成功研发也为其他类型的肿瘤靶向治疗提供了宝贵的经验和启示。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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