米托坦主要作用于肾上腺皮质束状带和网状带细胞线粒体，通过破坏这些细胞的功能，阻断皮质醇和雄激素的合成与分泌，从而达到抑制肿瘤生长的目的。此外，米托坦还具有肾上腺皮质毒性作用，可使肾上腺皮质萎缩和坏死，进一步减少肿瘤的生长。这种双重作用机制使得米托坦在治疗肾上腺皮质瘤中具有显著优势。
临床应用效果
米托坦是目前治疗肾上腺皮质癌最常用的、反应率最高的药物之一。根据多项临床研究显示，米托坦单独使用或与化疗药物联合使用时，能够显著延长患者的生存期，并减轻功能性ACC的症状。例如，一项临床研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月。对于无法手术切除或术后复发、转移的肾上腺皮质癌患者，米托坦更是唯一被批准的药物，整体有效率可达24%至61%。
不良反应及用药注意事项
尽管米托坦在治疗肾上腺皮质瘤中展现出良好的疗效，但其不良反应也不容忽视。长期服用米托坦可能导致肾上腺皮质功能不全、性功能减退、甲状腺功能减退以及胃肠道和神经系统毒性等副作用。常见的不良反应包括眩晕、嗜睡、皮肤出疹、恶心、呕吐、腹泻、头痛、高血压和体位性低血压等。因此，在用药期间，患者应严格遵医嘱，定期检测相关指标，如血清米托坦浓度和激素水平，以及时调整剂量或处理不良反应。
此外，米托坦的剂量调整也是治疗过程中的关键。一般建议成人每日剂量为1至6克，可分3至4次服用，随后逐步递增至每日8至10克，最高不超过18克。对于儿童患者，剂量需根据体重或身体表面面积进行调整。在用药过程中，如出现严重不良反应，应及时减少剂量或停药，并寻求医生的帮助。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量
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