普拉替尼通过特异性地结合和抑制突变的RET酪氨酸激酶活性，阻断了肿瘤细胞的增殖和生长信号，从而抑制了肿瘤的发展。相比已批准的多激酶抑制剂，普拉替尼对RET的选择性显著提高，与VEGFR2相比有超过90倍的提高，这使其在治疗RET基因变异的癌症中更具优势。
临床研究数据
ARROW研究
ARROW研究是一项全球性、I/II期临床试验，旨在评估普拉替尼治疗晚期RET突变阳性患者的疗效。针对RET突变甲状腺髓样癌患者的数据尤为引人注目。
既往未经治疗的初治患者：
客观缓解率（ORR）达到了74%，所有患者的肿瘤均出现缩小。
既往接受过治疗的患者：
ORR也达到了60%，近98%的患者肿瘤缩小，90%的患者达到18个月的缓解时间。
这些数据表明，无论是初治还是既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者，普拉替尼均展现出显著的治疗效果。
RET融合阳性甲状腺癌患者
在RET融合阳性甲状腺癌患者中，普拉替尼的疗效更为显著。数据显示，ORR高达91%，疾病控制率（DCR）达到了100%，所有患者肿瘤均缩小。这一结果进一步证明了普拉替尼在RET基因变异癌症治疗中的潜力。
安全性与耐受性
在ARROW研究中，普拉替尼的安全性和耐受性也得到了充分评估。对于轻度肝功能损害的患者，无需调整剂量；在药代动力学（PK）、安全性或有效性方面，未观察到65岁及以上患者与年轻患者存在显著差异。然而，患者在接受普拉替尼治疗前，应详细告知医生其健康状况和既往病史，以便医生制定合适的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？
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