雷德帕斯/米哚妥林通过阻断多种促进细胞生长的酶，特别是FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）等激酶，来抑制白血病细胞的增殖和分裂。FLT3突变在AML患者中较为常见，约占17%至34%，这类患者往往病情进展更快，复发率高，预后较差。米哚妥林正是针对这一特定基因突变而开发的靶向药物，通过与化疗联合使用，可以显著提高治疗效果。
临床试验结果
在一项代号为RATIFY的随机试验中，研究人员纳入了717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，评估了米哚妥林联合化疗的疗效。试验结果显示，与单独接受化疗的患者相比，接受米哚妥林联合化疗的患者在总生存期上有了显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受联合疗法的患者无事件生存期中位数为8.2个月，而单独接受化疗的患者仅为3.0个月，这一差异具有统计学上的显著意义。
疗效与安全性
米哚妥林在治疗AML过程中展现出了良好的疗效，但其安全性也不容忽视。临床试验中观察到的主要不良反应包括白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖以及上呼吸道感染等。此外，还有少数患者出现QT延长、肺毒性等严重不良反应。因此，在使用米哚妥林时，医生需要密切监测患者的病情变化，及时调整治疗方案，以确保患者的安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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