塞尔帕替尼由Loxo Oncology公司（后被礼来制药收购）开发，并于2020年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，成为全球首个获批的RET抑制剂。该药物旨在通过抑制RET信号转导及其预期的获得性耐药机制，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散。RET原癌基因编码是一种跨膜受体酪氨酸激酶，参与正常胚胎发育，但在某些情况下，RET基因的变异（包括融合、激活点突变和预测的获得性耐药突变）会驱动肿瘤的发生和发展。

　　临床试验中的显著疗效

　　在多个临床试验中，塞尔帕替尼对RET融合阳性NSCLC患者表现出了卓越的疗效。其中，LIBRETTO-001是一项针对RET驱动型癌症患者的I/II期临床研究，纳入了大量初治和经治的晚期实体肿瘤患者。研究结果显示，对于RET融合阳性NSCLC患者，塞尔帕替尼的客观缓解率（ORR）高达82.6%，中位无进展生存期（PFS）达到22个月，3年生存率更是达到了65.6%。这一数据不仅展示了塞尔帕替尼的高效性，也证明了其在延长患者生存期方面的显著优势。

　　进一步的研究还表明，无论是初治患者还是经治患者，塞尔帕替尼都表现出了良好的疗效。在初治患者中，ORR高达84%，中位缓解持续时间（DOR）超过6个月；而在经治患者中，ORR也达到了61%，且中位DOR达到了28.6个月。此外，对于伴有可测量脑转移病灶的患者，塞尔帕替尼同样表现出了优异的颅内疗效，颅内ORR达到85%。

　　安全性与耐受性

　　在安全性方面，塞尔帕替尼同样表现出色。虽然部分患者会出现高血压、转氨酶升高等不良事件，但大多数为1级或2级，且可通过调整剂量或对症治疗得到有效控制。值得注意的是，仅有少数患者（2%）因药物相关不良事件而停用塞尔帕替尼，这进一步证明了其良好的耐受性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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