急性髓系白血病（AML）是一种由于外周血、骨髓或其他组织中髓系原始细胞克隆性增生所致的髓系肿瘤，具有高度的异质性。传统的治疗方案如化疗、放疗和干细胞移植对于部分患者尤其是复发或难治性AML（R/R AML）患者，疗效有限且预后不佳。然而，随着分子生物学的进步，针对特定基因突变（如异柠檬酸脱氢酶-1，IDH1）的靶向药物逐渐崭露头角，为这类患者带来了新的治疗选择和希望。艾伏尼布（依维替尼，TIBSOVO）作为一种针对IDH1突变的口服靶向抑制剂，近年来在AML治疗中取得了显著进展。

　　艾伏尼布的作用机制

　　艾伏尼布（Ivosidenib，商品名TIBSOVO）是一种强效、口服的IDH1抑制剂。它通过可逆性地与突变的IDH1结合，抑制其酶活性，从而降低异常代谢产物2-HG（d-2-羟基戊二酸）的水平。这种作用机制能够干扰肿瘤细胞的代谢途径，抑制其增殖并诱导细胞分化，从而达到抗肿瘤的效果。

　　临床试验结果

　　在AML中的疗效

　　针对IDH1突变的R/R AML患者，艾伏尼布展现了显著的疗效。一项多中心、开放性、单臂的临床试验（研究AG120-C-001,NCT02074839）纳入了174例携带IDH1突变的R/R AML患者，结果显示：

　　完全缓解（CR）及部分血液学恢复（CRh）率：在主要疗效人群中，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率为21.6%。

　　总体有效率：总体有效率达到41.6%，显示出良好的治疗效果。

　　应答持续时间：这些应答持续的中位时间分别为8.2个月（CR+CRh），9.3个月（CR）和6.5个月（总体有效率）。

　　此外，艾伏尼布在另一项针对R/R AML患者的研究中也展示了类似的疗效，实现了24%的完全缓解率和42%的总缓解率，中位总生存期达到了9个月。

　　在胆管癌中的疗效

　　除了AML，艾伏尼布还被批准用于治疗IDH1突变的晚期胆管癌患者。一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床3期试验显示，艾伏尼布组的中位总生存期（OS）为10.3个月，而安慰剂组为7.5个月。这一结果表明，艾伏尼布对于IDH1突变的晚期胆管癌患者同样具有显著的治疗效益。

　　安全性与耐受性

　　艾伏尼布在治疗过程中显示出良好的安全性和耐受性。尽管在治疗过程中可能会出现一些与治疗相关的毒性反应，如IDH分化综合征、QT间期延长和白细胞增多等，但这些反应都是可控且可逆的，通过及时的医疗干预可以有效地管理并降低患者的风险。此外，与安慰剂相比，接受艾伏尼布治疗的患者生活质量并没有明显下降。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

　　更多药品详情请访问 艾伏尼布 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/