IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）是一种在细胞内参与能量代谢的关键酶。当IDH1基因发生突变时，会导致其代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平异常升高，进而阻断细胞的正常分化并促进癌细胞的快速增殖。这种突变在胆管癌患者中较为常见，特别是在肝内胆管癌中，其发生率约为20%。因此，针对IDH1基因突变的靶向疗法成为了胆管癌治疗领域的重要研究方向。

　　艾伏尼布/依维替尼的研发与批准

　　艾伏尼布/依维替尼是一种口服活性的IDH1抑制剂，具有潜在的抗肿瘤活性。该药物于2018年首次被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗复发性或难治性IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者。随后，在2021年8月，FDA进一步批准了艾伏尼布/依维替尼扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。这是首个也是唯一一个被批准用于此类患者的靶向疗法。

　　临床试验的显著成果

　　为了验证艾伏尼布/依维替尼在治疗IDH1突变胆管癌中的效果，研究人员开展了多项临床试验，其中最具代表性的是ClarIDHy试验。这是一项全球性的3期随机试验，纳入了187名先前已接受过治疗、IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。患者被随机分配至艾伏尼布/依维替尼组或安慰剂组，结果显示，艾伏尼布/依维替尼组患者的无进展生存期（PFS）得到了显著改善，达到了2.7个月，而安慰剂组仅为1.4个月。此外，艾伏尼布/依维替尼组患者的中位总生存期（OS）也显著长于安慰剂组，达到了10.3个月，而安慰剂组仅为7.5个月。

　　安全性与耐受性

　　除了显著的治疗效果外，艾伏尼布/依维替尼在治疗过程中还表现出了良好的安全性和耐受性。大多数患者在接受治疗期间没有出现严重的不良反应，生活质量得到了较好的维持。然而，也需要注意的是，该药物可能引起一些常见的不良反应，如疲劳、恶心、腹泻、腹痛等，但这些反应大多在可控范围内。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

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