普纳替尼主要通过抑制BCR-ABL融合蛋白激酶的活性，阻断异常细胞增殖和生存所需的信号通路，从而达到治疗目的。该药物不仅对BCR-ABL野生型CML有效，还能对具有T315I突变的耐药型CML产生显著疗效。这种独特的机制使得普纳替尼在治疗复杂和难治性CML中占据重要地位。

　　临床试验与疗效

　　多项临床试验数据证实了普纳替尼在治疗CML中的卓越疗效。OPTIC试验和PACE临床试验是其中具有代表性的研究。这些研究表明，普纳替尼对于既往对伊马替尼、尼洛替尼和达沙替尼等TKI药物耐药或不耐受的CML患者，尤其是携带T315I突变的患者，具有显著的治疗反应和较高的疾病控制率。

　　在OPTIC试验中，患者被随机分至不同剂量组接受治疗，结果显示，无论基线BCR-ABL水平如何，经过剂量调整后的普纳替尼治疗均能有效控制疾病，尤其是45 mg→15 mg组在36个月时显示出了最高的BCR-ABL≤1%的维持率。这一发现为CML患者的长期治疗提供了有力支持。

　　PACE临床试验的5年随访数据则进一步证实了普纳替尼的长期疗效。研究显示，在可评估的CP-CML患者中，普纳替尼治疗使大量患者达到了主要细胞遗传学反应（MCyR）和主要分子反应（MMR），且在高剂量组患者中，这些反应的维持率依然很高。此外，该药物还显著延长了患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

　　安全性与不良反应

　　尽管普纳替尼在治疗CML中表现出色，但其安全性问题也不容忽视。美国食品药品管理局（FDA）曾因普纳替尼相关的“危及生命的血栓和血管重度狭窄”风险而暂停其销售和推广。临床试验数据显示，使用普纳替尼的患者中，高血压、心衰、动脉血栓形成等心血管不良事件的发生率较高。因此，在使用该药物时，需密切监视患者的生命体征，并根据需要调整剂量或停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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