恩西地平是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）抑制剂，其主要作用机制是通过抑制IDH2酶的活性，纠正由IDH2基因突变引起的代谢异常。在正常情况下，IDH2酶将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，后者在细胞内具有促进细胞分化和凋亡的作用。然而，在AML患者中，IDH2基因突变导致酶活性异常，将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），从而抑制细胞分化和凋亡，促进白血病细胞的增殖和存活。恩西地平通过特异性地结合突变的IDH2酶，阻止其产生2-HG，恢复细胞的正常代谢和分化，进而达到治疗AML的目的。

　　恩西地平的临床疗效

　　恩西地平的临床疗效已在多项临床试验中得到验证。其中，一项纳入199例IDH2突变的复发或难治性AML患者的I/II期临床试验结果显示，恩西地平的总有效率（ORR）为40.3%，完全缓解率（CR）为19.3%，部分缓解率（PR）为15.6%。对于初次复发或难治的患者，其总有效率达到40.6%，完全缓解率为19.8%。这些数据表明，恩西地平在治疗IDH2突变的AML患者中具有显著的疗效。

　　此外，恩西地平还能够改善患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。在临床试验中，恩西地平的中位PFS为6.9个月，中位OS为9.3个月，达到CR的患者的中位OS更是达到了19.7个月。对于需要输血或血小板的患者，恩西地平治疗后，有34%的患者不再需要输血，进一步证明了其改善血液学症状的能力。

　　恩西地平的副作用及安全性

　　尽管恩西地平在治疗AML中展现出了良好的疗效，但其也存在一些潜在的副作用需要关注。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等消化道反应，以及贫血、血小板减少等血液系统反应。此外，恩西地平还可能引发高胆红素血症、IDH分化综合征等严重不良反应，这些反应需要密切监测和及时处理。在治疗过程中，医生应根据患者的具体情况调整药物剂量和给药方案，以确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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