胆管癌（CCA）的发病率在全球范围内有逐年上升的趋势，然而其预后仍然较差，五年生存率不足10%。胆管癌的治疗传统上依赖于手术切除、化疗和放疗，但这些方法的效果有限，且易复发转移。随着分子生物学的发展，靶向治疗逐渐成为胆管癌治疗的新希望，其中培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）作为一款针对FGFR2基因改变的靶向药物，在转移性胆管癌的治疗中展现出了显著的有效性。

　　培米替尼/佩米替尼的作用机制

　　培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）是一种口服活性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性抑制剂，主要针对FGFR1、FGFR2和FGFR3。它通过抑制这些受体的磷酸化和信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。FGFR是一种受体酪氨酸激酶，参与激活促进细胞增殖、存活、迁移和生长停滞的信号通路。当FGFR发生扩增、突变或融合等基因改变时，会导致FGFR信号通路的持续激活，进而促进肿瘤细胞的生长和侵袭。据统计，约15-20%的胆管癌患者存在FGFR2融合或重排等基因改变，这为培米替尼的应用提供了理论基础。

　　临床试验数据

　　培米替尼在多项临床试验中均表现出了对转移性胆管癌患者的显著疗效。其中一项针对既往至少接受过一种系统性治疗，并经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的三期临床试验（FIGHT-202）结果显示，培米替尼组的客观缓解率（ORR）达到35.5%，而安慰剂组的ORR为0%。此外，培米替尼的疾病控制率（DCR）高达82%，中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。这些数据充分证明了培米替尼在转移性胆管癌治疗中的有效性。

　　安全性与副作用

　　尽管培米替尼在胆管癌治疗中展现出了显著的疗效，但其安全性也不容忽视。患者在使用培米替尼时可能会出现一些副作用，包括高磷血症、腹泻、指甲问题、疲劳、恶心、便秘、口腔炎、腹痛、发热、关节痛和皮疹等。此外，还有可能出现严重的副作用，如肝功能异常、高血压、心律失常、凝血问题和骨髓抑制等。因此，在使用培米替尼时，需要密切监测患者的血液学、生化指标和心脏状况，并根据患者的具体情况调整剂量或采取其他措施来管理和减轻副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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