胆管癌（CCA）作为一种起源于胆管上皮细胞的具有高度异质性的胆道恶性肿瘤，其早期症状往往不明显，导致多数患者在确诊时已处于晚期阶段，因此治疗难度大，长期生存率较低。然而，随着医疗技术的进步，特别是靶向疗法的出现，胆管癌的治疗迎来了新的突破。拓舒沃（TIBSOVO，通用名：艾伏尼布片）作为一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的精准治疗药物，为晚期IDH1突变胆管癌患者提供了一种有效的治疗选择。
拓舒沃的作用机制
拓舒沃是首个在中国获批的针对IDH1突变癌症的强效口服靶向抑制剂。它通过抑制IDH1酶的功能，减少白血病细胞产生的异常代谢物2-羟基戊酸（2-HG）的积累。这些代谢产物在癌细胞内过度积累，会导致细胞生长和分化的异常。通过减少2-HG的积累，拓舒沃能够恢复细胞的正常功能，并抑制癌细胞的增殖，从而为患者带来新的治疗希望。
临床研究的成功
拓舒沃在治疗胆管癌方面的疗效得到了多项临床研究的验证。其中，ClarIDHy研究是一项针对既往接受过治疗并携带IDH1突变胆管癌的随机III期研究。研究结果显示，与安慰剂组相比，拓舒沃治疗组的中位无进展生存期（PFS）显著延长，达到了2.7个月，而安慰剂组仅为1.4个月。此外，拓舒沃治疗组中6个月和12个月的PFS率分别为32%和22%，而安慰剂组的患者均在6个月内出现疾病进展或死亡。这些数据充分证明了拓舒沃在治疗晚期IDH1突变胆管癌中的有效性和安全性。
国内外市场的认可
拓舒沃不仅在国内市场获得了广泛认可，也在国际市场上取得了显著成绩。2022年，拓舒沃获得欧盟委员会（EC）批准，用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌成人患者。此前，欧盟委员会已授予其孤儿药资格认定，以认可拓舒沃相较于其他可及治疗给胆管癌患者带来的显著获益优势。在美国，拓舒沃同样被批准用于经治、局部晚期或转移性的IDH1突变胆管癌患者。这些国际市场的认可进一步证明了拓舒沃在治疗胆管癌中的疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
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