慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植后的一种常见且严重的并发症，常影响多个器官系统，导致高发病率和死亡率。该疾病的治疗一直是临床上的挑战，而甲磺酸贝舒地尔片（REZUROCK/BELUMOSUDIL）作为一种新型的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶-2（ROCK2）抑制剂，为cGVHD患者带来了新的治疗希望。

　　甲磺酸贝舒地尔片的研发背景

　　甲磺酸贝舒地尔片由Kadmon Holdings公司开发，并于2021年7月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗两线治疗失败的成人和12岁以上儿童cGVHD患者。该药物通过靶向T辅助滤泡细胞（TFH）和TH17细胞中的ROCK2，下调促炎细胞因子，抑制组织纤维化，从而重建免疫平衡。这一创新机制使得甲磺酸贝舒地尔片在cGVHD治疗中表现出显著疗效。

　　临床试验结果

　　在多项临床试验中，甲磺酸贝舒地尔片均展现出良好的治疗效果。在ROCKstar II期研究中，66例接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者，客观缓解率（ORR）高达77%，完全缓解率为5%，中位缓解持续时间为54周，2年总生存率为89%。这些数据表明，甲磺酸贝舒地尔片不仅能够显著改善患者的症状，还能提高生存率和生活质量。

　　特别值得一提的是，在针对闭塞性支气管炎（BOS）患者的临床试验中，甲磺酸贝舒地尔片也表现出色。研究结果显示，32%的BOS患者达到最佳总体缓解率（ORR），包括17%的部分缓解和15%的完全缓解。这些患者的1秒钟用力呼气容积（FEV1）预测值均有所提高，咳嗽、喘息、呼吸困难等症状明显缓解。

　　治疗机制与优势

　　甲磺酸贝舒地尔片通过抑制ROCK2，能够减轻STAT3的磷酸化，加强STAT5的磷酸化，从而下调过度活化的T辅助细胞，并增强调节性T细胞功能。这种机制有助于减少炎症反应和纤维化过程，进而改善cGVHD患者的多个器官症状。与传统治疗方法相比，甲磺酸贝舒地尔片具有更高的缓解率和更低的严重感染率，显著提高了患者的治疗体验和生活质量。

　　临床应用与注意事项

　　甲磺酸贝舒地尔片适用于对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上的cGVHD患者。在治疗过程中，患者应严格遵医嘱用药，不可自行调整药量，以避免副作用。同时，定期随访观察、及时复查肺HRCT和肺功能，并根据病情变化调整治疗方案，以达到最佳治疗效果。

　　需要注意的是，甲磺酸贝舒地尔片在使用过程中可能会出现一些副作用，如感染、乏力、水肿、肝酶升高等。因此，患者在治疗期间应密切监测身体状况，并在医生的指导下进行用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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