肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是一种罕见的、具有高度侵袭性的恶性肿瘤，其年发病率极低，预后普遍较差。尽管根治性手术是可能治愈ACC的唯一方法，但许多患者在确诊时病情已进展至晚期，手术切除往往不可行。因此，药物治疗在ACC的治疗中扮演着重要角色。米托坦（Mitotane/Lysodren），作为唯一被批准用于治疗ACC的药物，其疗效备受关注。

　　米托坦的基本信息

　　米托坦是一种甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的抑制剂，其结构与杀虫药DDT和DDD相似，能使肾上腺皮质萎缩和坏死，从而降低体内肾上腺皮质激素及其代谢产物的水平。米托坦最早于1964年以“Mitotane”之名上市，适用于术后预防复发及不可手术切除的患者。2023年9月8日，米托坦片（mitotane）在中国获得批准上市，为肾上腺皮质癌患者提供了新的治疗选择。

　　米托坦在ACC治疗中的应用

　　米托坦主要通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来发挥治疗作用，对肾上腺皮质细胞具有选择性损伤效果。在治疗ACC时，米托坦最常与化疗药物联合使用，如依托泊苷、多柔比星和顺铂（EDP-M）的联合方案被推荐为一线治疗的首选。对于复发或晚期ACC，EDP-M联合米托坦治疗显示出了一定的疗效，尽管整体反应率有限，但在少数情况下可以获得长期的无进展生存期甚至完全缓解。

　　米托坦单药治疗的疗效

　　米托坦单药治疗也被用于低肿瘤负荷或表现不佳的患者。尽管其疗效有限，但在一些案例中，米托坦单药治疗成功实现了完全缓解。例如，有研究显示，在少数患者中，米托坦单药治疗能够带来显著的肿瘤缩小和病情稳定，甚至部分患者实现了长期的无病生存期。

　　米托坦的用药注意及副作用

　　米托坦的用药剂量需根据患者的具体情况进行调整，以确保最佳疗效并减少副作用。成人初始剂量通常为2-6克/天，分次服用，并建议与高脂肪膳食一起服用以增强药物吸收。在治疗期间，应定期监测血浆米托坦浓度，以保持在14-20mg/L的目标范围内，从而优化药物的有效性和安全性。

　　米托坦的副作用主要包括中枢神经系统抑制（如眩晕、嗜睡）、皮肤出疹、食欲不振、恶心、呕吐等。在严重不良反应发生时，可能需要暂时中断治疗，待症状缓解后再以较低剂量重新开始使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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