胆管癌作为一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，其发病率逐年上升，尤其是肝内胆管癌和肝外胆管癌，给患者的生命健康带来了严重威胁。手术是胆管癌唯一具有治愈潜力的治疗方式，但遗憾的是，大部分胆管癌患者在初诊时即处于不可切除或转移状态，失去了手术根治的机会。因此，寻找有效的药物治疗方案显得尤为重要。培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib，商品名：达伯坦）作为一种新型的选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂，在转移性胆管癌的治疗中展现出了显著的疗效。

　　培米替尼的作用机制

　　培米替尼（Pemigatinib）属于激酶抑制剂类药物，其主要作用机制是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白——FGFR（成纤维细胞生长因子受体）的作用。FGFR基因变异存在于多种类型的人类肿瘤中，主要通过FGFR基因扩增、突变、染色体易位以及配体依赖性活化引起FGFR信号异常，从而促进肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成。培米替尼通过抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的磷酸化和信号传导，降低细胞活力，从而阻止或减缓癌细胞的扩散。

　　培米替尼在转移性胆管癌中的疗效

　　培米替尼在转移性胆管癌治疗中的疗效已经得到了多项临床试验的验证。根据一项研究数据显示，培米替尼在治疗胆管癌患者时，能够达到35.5%的客观缓解率，疾病控制率更是高达82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，甚至有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。这些数据表明，培米替尼对于控制胆管癌的病情和改善患者预后具有显著效果。

　　此外，培米替尼还显著延长了患者的生存期。在FIGHT-202研究中，接受培米替尼二线治疗的FGFR2融合或重排患者，中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）高达21.1个月，远超于目前被认为是肝内胆管癌全身化疗一线金标准的顺铂联合吉西他滨治疗方案的11.7个月。这一结果进一步证实了培米替尼在转移性胆管癌治疗中的优越性。

　　安全性与不良反应

　　尽管培米替尼在转移性胆管癌治疗中表现出色，但其安全性仍需关注。临床试验中，最常见的不良事件是高磷血症（60%），≥3级不良事件的发生率为64%。此外，还有低磷血症、关节痛、口腔炎、低钠血症、腹痛和疲劳等不良反应。有45%的患者发生了严重不良事件，但并未出现治疗相关的死亡。因此，在使用培米替尼时，应密切监测患者的磷酸盐水平和其他相关指标，并根据需要调整剂量或终止治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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