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阿伐普替尼/阿伐替尼(AYVAKIT)在治疗GIST患者时表现出显著的抗肿瘤活性

时间:2024-09-19 11:06 来源:药品咨询 作者:康必行-小杨

  阿伐普替尼(Avapritinib,商品名AYVAKIT)作为一种创新药物,在治疗胃肠道间质瘤(GIST)方面取得了显著疗效,为众多患者带来了新的希望。

阿伐普替尼

  胃肠道间质瘤(GIST)是一种起源于胃肠道壁中卡哈尔氏(Cajal)间质细胞的软组织肉瘤,其发生往往与基因突变密切相关。其中,血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变,尤其是PDGFRA D842V突变,是导致GIST患者对传统疗法产生抗性的重要原因。这类患者面临着治疗选择有限、预后不佳的困境。

  阿伐普替尼(AYVAKIT)的出现,为这一难题提供了解决方案。作为Blueprint Medicines公司研发的口服高特异性KIT和PDGFRA激酶抑制剂,阿伐普替尼能够直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合,从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这种精准的治疗机制,使得阿伐普替尼在治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性GIST患者中展现出了卓越的疗效。

  根据多项临床试验的结果,阿伐普替尼在治疗这类GIST患者时,表现出了显著的抗肿瘤活性。在NAVIGATOR临床试验中,针对中国PDGFRA D842V突变的GIST患者,阿伐普替尼在300mg每日一次的剂量下,使得所有患者的靶病灶均有缩小,总体缓解率高达62.5%。此外,阿伐普替尼还表现出了良好的耐受性,治疗相关不良事件大部分为1级或2级,这为患者长期治疗提供了可能。

  除了NAVIGATOR临床试验外,其他研究也进一步证实了阿伐普替尼的疗效。在开放标签、多中心的1/2期临床试验中,阿伐普替尼在PDGFRA D842V突变型GIST患者中,客观缓解率(ORR)达到了75%,包括部分缓解和完全缓解的患者。这些数据充分表明,阿伐普替尼在治疗这类难治性GIST患者中具有显著的临床价值。

  值得一提的是,阿伐普替尼不仅在中国获得了批准,还在全球范围内得到了广泛认可。2020年,美国食品和药物管理局(FDA)批准了阿伐普替尼上市,用于治疗无法切除或转移性GIST成人患者。这一批准基于多项临床试验的疗效和安全性数据,进一步证明了阿伐普替尼在治疗GIST方面的有效性和安全性。

  综上所述,阿伐普替尼(AYVAKIT)作为一种创新药物,在治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性GIST患者中展现出了显著的疗效。其精准的治疗机制和卓越的临床表现,为这类患者带来了新的治疗选择和生存希望。随着医学研究的不断深入和药物研发的持续推进,相信未来会有更多像阿伐普替尼这样的创新药物问世,为更多患者带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 阿伐普替尼 https://www.kangbixing.com/drug/awptn/ 


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(责任编辑:康必行-小杨)
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