迈凡妥/玛伐凯泰是首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，其通过靶向有症状的梗阻性肥厚型心肌病的核心病理生理机制，即减少过量肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调，从而显著改善心脏功能。EXPLORER-LTE研究对231名患者进行了长达3.5年（180周）的随访，结果显示，患者的超声心动图参数与生物标志物均获得持续稳定改善。这些参数包括静息左心室流出道（LVOT）压差、Valsalva LVOT压差、左心房容积指数以及N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平。此外，患者的纽约心脏协会（NYHA）心功能分级也显著改善，大部分患者达到NYHA心功能分级I级。

　　在安全性方面，玛伐凯泰的长期安全性与已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号。虽然部分患者出现左心室射血分数（LVEF）一过性降低，但均在中断治疗后回升至正常范围，并继续接受治疗。这些结果表明，玛伐凯泰在长期使用过程中保持了良好的安全性。

　　临床研究的验证

　　多项临床试验进一步验证了玛伐凯泰的疗效和安全性。其中，EXPLORER-HCM试验是一项三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验，纳入了251名成人肥厚型心肌病患者。结果显示，与安慰剂组相比，玛伐凯泰组在主要终点（峰值耗氧量pVO2增加和NYHA心功能分级改善）和次要终点（运动后LVOT梯度减少、pVO2增加、NYHA级别改善等）上均表现出更大的改善。

　　此外，VALOR-HCM试验也证实了玛伐凯泰在重度症状患者中的疗效。该试验纳入了112名符合隔膜切除治疗条件的患者，结果显示，与安慰剂组相比，玛伐凯泰组中有更少的患者接受了隔膜切除治疗或继续符合隔膜切除治疗的条件。

　　临床应用与注意事项

　　迈凡妥/玛伐凯泰已在多个国家和地区获批上市，包括美国、欧洲、澳大利亚等，成为全球肥厚性心肌病患者的重要治疗选择。在临床应用中，医生需要根据患者的具体情况谨慎确定剂量，定期进行LVEF和LVOT梯度评估，以避免心力衰竭症状的发生。同时，患者在使用期间应避免合并使用中效至强效CYP2C19抑制剂/诱导剂、强效CYP3A4抑制剂等可能影响药物代谢的药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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