普拉替尼是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂，由中国国家药品监督管理局批准上市，是中国第一个获批的选择性RET抑制剂。该药由Blueprint Medicines开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖，且对RET的选择性显著优于已批准的多激酶抑制剂，有望预防临床耐药的发生。

　　普拉替尼在RET融合阳性NSCLC中的疗效

　　普拉替尼在治疗RET融合阳性NSCLC中的疗效得到了多项临床试验的验证，其中最为著名的是ARROW研究。ARROW研究是一项多队列、多中心、开放标签的I/II期研究，旨在评估普拉替尼在RET融合阳性晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。该研究的结果显示，普拉替尼在未经治疗或既往接受治疗的晚期RET融合阳性NSCLC患者中均展现出了理想的客观缓解率（ORR）和持久的无进展生存期（PFS）。

　　初治患者的疗效

　　在ARROW研究中，针对初治患者的疗效尤为显著。截至数据更新时，共招募了75例初治RET融合阳性NSCLC患者。其中，ORR达到了72%，远高于传统化疗和免疫检查点抑制剂的疗效。在修订方案前入组的初治患者中，ORR为68%；而在修订后入组的患者中，ORR更是高达79%。这些结果表明，普拉替尼作为一线治疗方案，在初治RET融合阳性NSCLC患者中具有显著的疗效。

　　既往治疗患者的疗效

　　对于既往接受过铂类化疗的RET融合阳性NSCLC患者，普拉替尼同样表现出色。在ARROW研究中，这类患者的ORR为59%，中位DOR为22.3个月，中位PFS为16.5个月。这些数据表明，普拉替尼在二线或后续治疗中同样具有显著疗效，能够延长患者的生存期并改善生活质量。

　　颅内疗效

　　值得注意的是，普拉替尼还表现出良好的颅内活性。在具有可测量颅内转移的可评估患者中，均观察到脑转移瘤缩小，颅内缓解率为70%。这一结果对于存在脑转移的患者尤为重要，因为传统治疗方法在控制颅内病灶方面往往效果不佳。

　　安全性分析

　　尽管普拉替尼在疗效上表现出色，但其安全性也不容忽视。在ARROW研究中，所有RET融合阳性NSCLC患者中，有7%的患者因治疗相关不良事件（TRAE）而停药。初治人群中，93%的患者发生了TRAE，包括52%的患者发生3~4级TRAE。最常见的治疗相关严重不良事件为非感染性肺炎和感染性肺炎。中性粒细胞减少症是导致剂量降低和给药中断的最常见原因。因此，在使用普拉替尼治疗时，应密切监测患者的不良反应，并根据需要调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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