多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种由浆细胞在骨髓内异常增殖而引起的恶性疾病,其发病率约占所有恶性肿瘤的1%,是血液系统第二常见的恶性肿瘤。该疾病不仅导致组织损伤和器官损伤,还常常引发贫血、骨痛、骨骼变形、病理性骨折以及肝、脾或淋巴结肿大等症状,严重影响患者的生活质量。在治疗多发性骨髓瘤的过程中,马法兰(Melphalan,商品名Alkeran/爱克兰,又名美法仑、马尔法兰、左旋苯丙氨酸氮芥)作为传统化疗药物,展现出了显著的疗效。
马法兰的药理作用与临床应用
马法兰是一种双功能烷化剂,其化学结构与氮芥相似,主要通过与DNA及RNA发生交叉联结及抑制蛋白质的合成来发挥抗肿瘤作用。自1964年被FDA批准上市以来,马法兰已被广泛应用于多种肿瘤的治疗,特别是在多发性骨髓瘤的治疗中,其地位尤为突出。
马法兰不仅可以通过抑制体内的T细胞和B细胞,降低其功能,达到抗炎和调节免疫的效果,还能够在临床上用于治疗类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮等多种疾病。然而,在多发性骨髓瘤的治疗中,马法兰的主要作用是通过其细胞毒性作用,直接抑制异常增殖的浆细胞,从而减缓疾病进展。
多发性骨髓瘤治疗中的马法兰应用
对于初次诊断的多发性骨髓瘤患者,马法兰常常被纳入治疗方案中。尽管单药使用马法兰的完全缓解率相对较低,约为5%,但与其他药物如强的松联合使用时,疗效显著提高。例如,马法兰与强的松组成的MP方案是多发性骨髓瘤最常用的治疗方案之一,对90%的患者有效。这种联合用药的方式不仅提高了缓解率,还减少了单一药物的副作用。
此外,马法兰还常用于多发性骨髓瘤患者接受自体造血干细胞移植(ASCT)之前的调理治疗。研究表明,剂量大于200 mg/平米的马法兰能够显著改善患者的缓解率。在一项针对113名多发性骨髓瘤患者的研究中,接受氨磷汀预处理后,分别给予200 mg/平米和280 mg/平米的马法兰治疗,结果显示,高剂量组(280 mg/平米)的缓解率显著高于低剂量组(200 mg/平米),且两组的死亡风险率和进展/死亡率无明显差异,进一步证明了马法兰在多发性骨髓瘤治疗中的有效性。
注意事项与副作用
尽管马法兰在多发性骨髓瘤的治疗中表现出色,但其使用仍需谨慎。马法兰主要通过肾脏排泄,肾功能受损的患者可能不适合使用。此外,马法兰具有骨髓抑制作用,治疗期间需定期监测血象,必要时需暂缓用药或调整剂量。其他常见的副作用包括恶心、呕吐、食欲减退等消化系统反应,以及心脏停顿、肺纤维化等较为严重的并发症。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
更多药品详情请访问 马法兰 https://www.kangbixing.com/bxyw/mfl/