重型再生障碍性贫血（Severe Aplastic Anemia,SAA）是一种由多重发病机制引起的严重骨髓造血衰竭性疾病，常表现为中性粒细胞缺乏和血小板极度减少，患者易发生危及生命的严重感染和出血，因此需要积极治疗。在多种治疗方案中，艾曲泊帕（商品名：瑞弗兰，REVOLADE）作为一种血小板生成素受体激动剂，逐渐成为治疗SAA的重要药物之一。本文将探讨艾曲泊帕在治疗重型再生障碍性贫血中的效果。

　　艾曲泊帕的基本信息

　　艾曲泊帕是国内首个获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过刺激造血干细胞的增殖、分化，促进免疫耐受，调节免疫系统，减少干扰素的抑制作用，从而改善造血功能，提升血小板计数。它不仅对血小板的生成有促进作用，还具有一定的免疫调节作用和铁清除效果，特别适用于长期输血导致铁过载的SAA患者。

　　治疗SAA的效果

　　提升血小板计数：艾曲泊帕在治疗SAA中，通过促进巨核细胞的增殖分化和骨髓造血干细胞的增殖分化，有效提升血小板计数。多项临床试验表明，应用艾曲泊帕1-2周后即可观察到明显的血小板计数提升，有效率可达85.8%，并且有52%的患者能够持续缓解，出血症状也有明显改善。

　　联合治疗方案：对于IST（免疫抑制治疗）疗效不佳或对IST难治的SAA患者，艾曲泊帕联合IST被FDA批准作为一线治疗方案。例如，在法国的RIME观察站的研究中，65例患者接受了艾曲泊帕的联合方案治疗，其中一半患者接受了环孢菌素联合艾曲泊帕治疗，显示出较好的治疗效果。

　　改善生存率和临床获益：艾曲泊帕治疗SAA不仅能提升血小板计数，还能改善患者的生存率和生活质量。在RIME观察站的研究中，虽然部分患者因治疗失败或不良反应永久停用艾曲泊帕，但整体而言，艾曲泊帕在治疗SAA中表现出一定的临床获益。

　　不良反应与安全性

　　艾曲泊帕在治疗过程中可能会引起一些不良反应，包括肝胆实验室检查结果异常、严重肝毒性和潜在致命性肝损伤。因此，在开始治疗前应测定血清谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）和胆红素水平，并在剂量调整期间和稳定剂量后定期监测。其他常见的不良反应包括感觉异常、皮疹、恶心、呕吐、腹泻、肌痛等，但多数不良反应较为轻微，耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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