培米替尼主要通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的激活来发挥作用。在胆管癌中，FGFR基因的异常激活被认为是肿瘤发展的一个关键机制。培米替尼能够选择性地抑制异常活化的FGFR，从而阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，抑制癌细胞的生长和分裂。这种作用机制使得培米替尼成为治疗FGFR2基因融合或突变的胆管癌患者的有效药物。

　　临床试验结果

　　多项临床试验已经证实了培米替尼在治疗转移性胆管癌方面的显著疗效。例如，FIGHT-202研究是一项评估培米替尼治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局晚期、不可切除的或转移性胆管癌安全性和抗肿瘤活性的II期试验。结果显示，接受培米替尼二线治疗的FGFR2融合或重排患者达到客观缓解的比例为35.5%，其中3例为完全缓解，35例为部分缓解。中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，而中位总生存期（mOS）高达21.1个月，这一结果远超于目前被认为是肝内胆管癌全身化疗一线金标准的顺铂联合吉西他滨治疗方案的11.7个月。

　　另一项在2019年ESMO大会上公布的II临床试验结果也显示，培米替尼在经治的晚期胆管癌患者中，疾病控制率（DCR）高达82%，进一步证实了培米替尼在改善患者生存率和生活质量方面的显著效果。

　　临床应用与患者获益

　　培米替尼的问世为许多转移性胆管癌患者带来了新的治疗选择和希望。该药物不仅显著延长了患者的生存期，还改善了他们的生活质量。胆管癌常常伴随着黄疸、腹痛、乏力等严重症状，严重影响患者的生活质量。而培米替尼的治疗能够有效地减轻这些症状，使患者能够更好地应对疾病的困扰，提高生活的舒适度。

　　此外，培米替尼作为一种靶向治疗药物，通过对FGFR基因的检测，能够筛选出最适合接受该药物治疗的患者群体。这一特点使得培米替尼有望成为个体化治疗的代表之一，为胆管癌以及其他类型的癌症患者提供更加精准和有效的治疗选择。

　　不良反应与安全性

　　尽管培米替尼在治疗转移性胆管癌方面表现出色，但其不良反应也不容忽视。临床实验数据显示，最常见的不良事件是高磷血症（60%），≥3级不良事件的发生率为64%。此外，还有45%的患者发生了严重不良事件，如腹痛、发热、胆管炎和胸腔积液等。然而，这些不良反应并未导致治疗相关的死亡，且医生可以通过适当的监测和管理来减轻其影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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