艾伏尼布/依维替尼（TIBSOVO）作为一种针对IDH1基因突变的口服靶向抑制剂，在治疗IDH1突变胆管癌中展现出了显著的有效性。

　　IDH1是一种在细胞代谢过程中发挥关键作用的酶，负责帮助细胞分解营养物质以产生能量。然而，当IDH1发生突变时，会导致其代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）的水平异常升高。这种异常升高的2-HG水平会干扰细胞的正常分化过程，并刺激细胞的快速增殖，从而促进癌细胞的生长和扩散。在胆管癌中，IDH1突变的发生率约为13%的肝内胆管癌和1%的肝外胆管癌，这使其成为胆管癌治疗中一个重要的靶点。

　　艾伏尼布/依维替尼（TIBSOVO）是一种由Agios Pharmaceuticals公司开发的口服、强效、靶向IDH1变异的抑制剂。该药物于2018年获得美国FDA批准，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）的成人患者，成为首个获批治疗IDH1突变的R/RAML的药物。随后，在2021年，艾伏尼布又被批准用于治疗先前已接受过治疗、IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）的成人患者，成为第一个也是唯一一个被批准用于该患者群体的靶向疗法。

　　ClarIDHy试验是唯一一个针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者开展的全球3期随机试验。该试验在6个国家的49家医院进行，纳入了187名曾接受过1或2种系统疗法后又出现疾病进展的IDH1突变胆管癌患者。试验结果显示，艾伏尼布/依维替尼组患者的无进展生存期（PFS）达到了2.7个月，而安慰剂组仅为1.4个月，差异显著。同时，艾伏尼布组患者的中位总生存期（OS）为10.3个月，而安慰剂组为7.5个月，显示出艾伏尼布在延长患者生存期方面的优势。

　　艾伏尼布通过阻断IDH1突变导致的异常代谢途径，从而降低2-HG的水平，抑制癌细胞的生长和扩散。在临床试验中，艾伏尼布表现出了良好的耐受性和安全性。虽然一些患者出现了如疲劳、关节痛、腹泻等不良反应，但大多数反应为轻至中度，且可通过调整剂量或支持治疗得到控制。

　　综上所述，艾伏尼布/依维替尼（TIBSOVO）在治疗IDH1突变胆管癌中展现出了显著的有效性。其通过靶向IDH1突变，阻断异常代谢途径，从而抑制癌细胞的生长和扩散，为患者带来了新的治疗选择和希望。随着医学研究的不断深入和临床经验的积累，相信艾伏尼布将在更多胆管癌患者中发挥重要作用，为改善患者预后和提高生活质量贡献力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

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