胆管癌作为一种恶性程度极高的肿瘤，其发病率和死亡率近年来一直居高不下，尤其是肝内胆管癌。由于胆管癌的侵袭性强、预后差，许多患者在确诊时已失去手术机会，而晚期胆管癌的系统治疗方案又极其匮乏。传统的一线标准化疗客观缓解率（ORR）仅15%-26%，且常发生耐药，无标准二线治疗方案。因此，临床亟需新的治疗方案来改善患者的生存状况。

　　在这种背景下，培米替尼（Pemazyre，通用名Pemigatinib）的问世为胆管癌患者带来了新的希望。培米替尼是由美国Incyte生物制药公司和信达生物共同研发的一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，用于治疗晚期或已发生转移的胆管癌患者。该药物通过抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号的组成性激活，从而选择性地抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　在代号为FIGHT-202的II期临床试验中，培米替尼展现了其卓越的疗效。该试验共纳入了107例存在FGFR2融合/重排的胆管癌患者，评估了培米替尼在既往治疗效果不佳的局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性和疗效。试验结果显示，培米替尼单药治疗的总缓解率达到了36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。尤为重要的是，培米替尼的疾病控制率（DCR）高达82%，这意味着82%的患者在接受治疗后，其肿瘤生长得到了有效控制。

　　进一步的数据分析显示，培米替尼的中位缓解持续时间为9.1个月，其中63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解，而18%的患者在12个月或更长时间内保持缓解。此外，培米替尼的中位总生存期（OS）达到了21.1个月，与以往二三线治疗患者的历史平均生存期6-7个月相比，延长了3倍多。这些数据充分证明了培米替尼在胆管癌二线治疗中的显著疗效。

　　除了显著的治疗效果外，培米替尼还表现出良好的安全性和耐受性。临床试验中，大多数不良事件的严重程度为1级或2级，未见不可控不良反应。这一特性使得培米替尼成为胆管癌患者，尤其是那些对传统治疗无效或不耐受的患者的重要选择。

　　2020年4月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了培米替尼的上市申请，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。这一批准标志着培米替尼成为首个胆管癌靶向治疗药物，有望改变胆管癌患者的临床治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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