多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）作为一种起源于B细胞系的恶性肿瘤，其特点在于骨髓内异常浆细胞的恶性增殖，这些细胞产生单克隆免疫球蛋白，进而导致骨折和骨髓功能衰竭。据美国癌症协会（ACS）的数据，多发性骨髓瘤的发病率较高，尤其在男性中更为常见，且具有家族遗传性。因此，寻找有效的治疗手段对于改善患者生活质量、延长生存期具有重要意义。
帕比司他（FARYDAK/PANOBINOSTAT）作为一种新型、广谱的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，在多发性骨髓瘤的治疗中展现出显著效果。帕比司他由诺华公司研制开发，并于2015年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，与硼替佐米（bortezomib）和地塞米松联合使用，主要用于治疗先前接受过至少两次疗法的多发性骨髓瘤患者。
帕比司他的独特之处在于其能够阻断HDAC的活性，进而减少组蛋白的乙酰化水平。组蛋白的乙酰化是DNA转录和细胞增殖的关键过程，而HDAC的抑制剂则能够抑制这一过程，使染色质结构变得更加紧密，从而阻止细胞的恶性增殖。帕比司他还能够通过增加乙酰化的组蛋白和微管蛋白在肿瘤细胞中的积累，引发细胞周期终止和细胞凋亡，从而达到治疗多发性骨髓瘤的目的。
在临床研究中，帕比司他的疗效得到了充分验证。一项全球III期临床研究（PANORAMA-1）的结果显示，在先前接受过硼替佐米和一种免疫调节剂（IMiD）药物治疗的多发性骨髓瘤患者中，帕比司他联合标准治疗方案（硼替佐米+地塞米松）治疗时，显著延长了患者的中位无进展生存期（PFS）。具体而言，帕比司他治疗组的PFS达到10.6个月，而对照组仅为5.8个月。此外，帕比司他治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而对照组的数据为41%。这些数据充分表明，帕比司他在治疗多发性骨髓瘤方面具有显著的疗效。
然而，帕比司他的使用也伴随着一定的风险。其最常见的不良反应包括腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲下降、发热和呕吐等。严重不良反应则可能包括肺炎、腹泻、血小板减少、疲劳和败血症等。此外，帕比司他还可能导致血液学异常和生化异常，如低磷血症、低钾血症等。因此，在使用帕比司他时，必须严格遵循医嘱，密切监测患者的反应，并采取相应的风险评估和缓解策略。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
