培米替尼是一种小分子激酶抑制剂，主要靶向FGFR1、FGFR2和FGFR3，并在体外对FGFR4的抑制效果尤为显著，其IC50值小于2nM。FGFR（成纤维细胞生长因子受体）的扩增和融合能够导致FGFR的组成型激活，从而支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼通过抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传导，显著降低细胞活力，从而达到抗肿瘤的效果。在具有FGFR1、FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中，培米替尼表现出强大的抗肿瘤活性，为治疗重排胆管细胞癌提供了坚实的理论基础。

　　显著的临床疗效

　　在临床研究中，培米替尼在治疗重排胆管细胞癌方面取得了令人瞩目的疗效。根据多项临床试验数据显示，培米替尼在治疗胆管癌患者时，能够达到35.5%的客观缓解率，疾病控制率高达82%。这意味着大部分患者在接受培米替尼治疗后，病情得到了有效控制。此外，中位反应持续时间为9.1个月，有63%的患者反应持续时间大于等于6个月，18%的患者反应持续时间甚至大于等于12个月。这些数据不仅显示了培米替尼在延长患者生存期方面的优势，也证明了其在提高患者生活质量方面的潜力。

　　在FIGHT-202这项II期临床试验中，针对既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局晚期、不可切除的或转移性胆管癌患者，培米替尼的二线治疗达到了显著的疗效。中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）高达21.1个月，远超当前肝内胆管癌全身化疗的一线金标准——顺铂联合吉西他滨治疗方案的11.7个月。这一结果不仅证实了培米替尼在治疗重排胆管细胞癌中的有效性，也为患者提供了新的治疗选择。

　　良好的安全性与耐受性

　　尽管培米替尼在疗效上表现出色，但其安全性与耐受性同样值得称道。在临床试验中，培米替尼最常见的不良事件是高磷血症，≥3级不良事件的发生率为64%，但大多数不良反应为轻至中度，且通过适当的管理和监测可以得到有效控制。此外，未出现治疗相关的死亡事件，进一步证明了培米替尼在临床应用中的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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