普纳替尼（Ponatinib），又名帕纳替尼，是阿瑞雅德（Ariad）公司开发的一种第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI），商品名为Iclusig。自2012年12月14日获得美国食品药品管理局（FDA）的加速审批以来，普纳替尼已成为治疗特定类型慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）的重要药物。本文旨在探讨普纳替尼在CML患者中的有效性和安全性。

　　有效性

　　普纳替尼的引入，对于那些对传统酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的患者，尤其是携带BCR-ABL T315I突变的患者来说，是一个重大的突破。在多项临床试验中，普纳替尼展现了其强大的治疗效果。例如，在注册二期临床研究中，普纳替尼治疗CML患者的总反应率令人瞩目。在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率达到56%，对于有T315I突变的患者，反应率更是高达70%。这表明普纳替尼能够克服传统TKI难以克服的耐药性问题，为这些患者提供了新的治疗选择。

　　此外，普纳替尼在加速期CML、急变期CML和Ph+ALL患者中也取得了显著的疗效。其主要血液学反应率分别为55%、31%和41%，进一步证明了其在难治性白血病治疗中的潜力。

　　安全性

　　尽管普纳替尼在疗效上表现优异，但其安全性问题也不容忽视。在普纳替尼获批后不久，FDA即因“危及生命的血栓和血管重度狭窄”风险而要求生产商暂停销售和推广。这一决定基于临床试验中观察到的严重不良事件，如动脉血栓形成和肝毒性。然而，鉴于普纳替尼对于T315I基因突变型CML患者的独特疗效，FDA在进行了风险效益评估后，限制了其适应证，并添加了黑框警示，在安全监控下再次批准其上市。

　　在临床试验中，普纳替尼的常见副作用包括皮肤病（如皮疹、痤疮样皮炎和皮肤干燥）、全身症状（如关节痛、疲劳和恶心）以及血液学不良反应（如血小板减少、贫血、中性粒细胞减少等）。此外，胰腺炎和骨髓抑制也是其潜在的严重不良事件。随着剂量的调整，某些不良事件的发生率可能会有所降低。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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