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去纤苷钠/去纤苷(DEFIBROTIDE)治疗肝小静脉闭塞病的治疗机制

时间:2024-10-24 09:47 来源:医药数据 作者:康必行-小璐

  肝窦阻塞综合征(HSOS),也称为肝小静脉闭塞病(VOD),是造血干细胞移植(HSCT)后常见的严重并发症之一。据报道,HSCT后HSOS的平均发病率为13.7%,且可能伴有多器官功能衰竭,发病100天时的病死率可超过80%。因此,寻找有效且安全的治疗手段对于提高患者生存率和生活质量至关重要。去纤苷/去纤苷钠(Defitelio)在治疗HSOS方面展现出了显著的疗效,成为这一领域的重要突破。

去纤苷钠

  去纤苷/去纤苷钠的基本信息

  去纤苷/去纤苷钠(Defitelio)是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。它具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性,但没有显著的全身抗凝作用。这种药物于2013年获得欧洲药品管理局(EMA)的批准,并于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的HSOS。

  去纤苷/去纤苷钠的治疗机制

  去纤苷/去纤苷钠在治疗HSOS方面主要通过以下几个机制发挥作用:

  抗血栓与促纤溶:去纤苷能够抑制血栓形成,减少血液在肝脏微血管中的凝固,从而减轻肝脏的淤血状况。同时,它还能促进纤维蛋白的溶解,减少肝脏内纤维蛋白的沉积,降低肝脏纤维化的风险。

  改善微循环:该药物能够改善肝脏的微循环,增加肝脏的血液供应,缓解因VOD/SOS引起的肝脏缺血。

  抗炎作用:去纤苷具有抗炎特性,能够减少炎症反应,减轻因VOD/SOS引起的肝脏炎症损伤。

  保护内皮细胞:去纤苷能够保护肝脏的内皮细胞,防止内皮细胞损伤,维持肝脏血管的正常结构和功能。

  临床试验与疗效验证

  多项临床试验证实了去纤苷/去纤苷钠在治疗HSOS方面的显著疗效。例如,一项多中心、随机2期临床试验比较了两种不同剂量去纤苷的疗效,结果显示,无论是成人还是儿童患者,在接受去纤苷治疗后,其完全缓解率(CR率)均显著提高,且不良反应发生率较低。此外,研究还发现,去纤苷治疗能够显著提高HSCT后第100天的患者生存率。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小璐)
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