急性髓系白血病（AML）是成人白血病中常见的类型，其预后往往较差，尤其是复发或难治性（R/R）AML患者。传统治疗包括化疗和造血干细胞移植，但许多患者在初始治疗中未达到缓解或缓解后复发，给临床治疗带来了极大挑战。近年来，随着医学技术的不断进步，AML治疗领域取得了突破性进展，其中靶向治疗药物的出现为R/R AML患者带来了新的治疗选择和希望。

　　艾伏尼布（Ivosidenib，Tibsovo），最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，后由基石药业在大中华区进行开发及商业化。这是一种针对异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准靶向治疗药物，通过抑制IDH1基因突变产生的异常蛋白质，干扰AML细胞的生长和分裂。IDH1是三羧酸循环中的一种限速酶，其基因突变可见于包括AML在内的多种肿瘤。

　　2018年，艾伏尼布获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗IDH1突变复发/难治急性髓系白血病成人患者。2020年，该药物在中国获批上市，成为中国首个针对IDH1突变癌症的强效口服靶向抑制剂。

　　在临床试验中，艾伏尼布表现出了显著的疗效和良好的耐受性。例如，在AG120-C-001临床试验中，179例IDH1突变的R/R AML患者每日口服500mg艾伏尼布，结果显示31.8%的患者实现了完全缓解（CR）或完全缓解伴部分血液学恢复（CRh），中位持续时间为8.2个月，中位随访15.3个月后，达到CR+CRh患者的中位总生存期（OS）为18.8个月。这些数据充分证明了艾伏尼布在治疗IDH1突变AML患者中的有效性和安全性。

　　在中国桥接研究CS3010-101中，艾伏尼布同样表现出了优异的疗效。该研究共纳入30例IDH1突变的R/R AML患者，结果显示，在30例可评估患者中，CR+CRh率为36.7%，中位OS为9.1个月，CR/CRh患者的中位OS尚未达到。这些结果与全球关键性研究AG120-C-001中的数据相当，表明艾伏尼布在中国IDH1突变R/R AML患者中同样具有临床获益。

　　艾伏尼布在治疗移植后复发AML中也表现出优异的疗效。一项法国骨髓移植和细胞治疗学会的多中心回顾性研究（IDALLO研究）评估了艾伏尼布在移植后复发AML中的疗效和安全性。结果显示，总缓解率（ORR）为40.9%，中位缓解持续时间为18.3个月，中位OS为10.3个月。这些结果表明，艾伏尼布在IDH1突变R/R AML患者中使用具有持久的缓解效果和良好的安全性。

　　艾伏尼布的安全性也是其一大亮点。与传统化疗药物相比，艾伏尼布避免了骨髓抑制、脱发等严重不良反应，极大地提高了患者的治疗体验和生活质量。常见的不良反应包括QT间期延长、分化综合征和血小板计数下降等，但这些反应多为轻至中度，且发生率较低。在使用艾伏尼布治疗期间，需要对患者进行全面的安全性监测，包括血细胞计数、血生化指标、血肌酸磷酸激酶以及心电图等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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