舒立瑞（商品名），其通用名称为依库珠单抗（Eculizumab），是一种创新的C5补体抑制剂，在重症肌无力（MG）的治疗中展现了显著的有效性。依库珠单抗通过选择性抑制末端补体C5的激活，减少炎症反应和损伤，从而改善患者的症状和生活质量。

　　全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉功能丧失和严重肌无力。患者可能出现言语不清、复视、眼睑下垂、缺乏平衡等症状，随着疾病的进展，还可能导致吞咽障碍、窒息、极度疲劳和呼吸衰竭等严重后果。gMG可发生于任何年龄，对儿童的影响尤为严重，长期以来缺乏有效的靶向治疗方案。

　　舒立瑞依库珠单抗在重症肌无力治疗中的有效性得到了多项临床试验的验证。特别是针对抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性gMG患者，依库珠单抗的临床获益尤为显著。一项关键III期临床试验（REGAIN研究）显示，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善。这些改善在为期六个月的REGAIN研究期间内显著，并在超过130周的开放标签扩展期研究中得到了持续验证。

　　此外，舒立瑞依库珠单抗在儿科患者中的应用也取得了积极的结果。2023年7月，依库珠单抗在欧盟（EU）获得批准，可用于治疗抗AChR抗体阳性的6至17岁儿童和青少年的难治性gMG。这是欧盟首个批准用于治疗患有该疾病的儿科患者的靶向疗法。在一项为期26周的开放标签、多中心III期试验中，依库珠单抗在11名12至17岁的难治性gMG患者中证明了其安全性和有效性，定量重症肌无力（QMG）总分较基线显著改善。

　　依库珠单抗的有效性不仅体现在临床症状的改善上，还体现在患者生活质量的提升上。对于难治性gMG患者而言，传统的免疫抑制治疗往往效果不佳，且可能导致严重的副作用。而依库珠单抗作为一种靶向疗法，能够更精确地作用于补体系统，减少不必要的炎症反应和损伤，从而改善患者的整体健康状况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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