肥厚型心肌病(HCM)是一种遗传性心脏病,其主要特征是心脏肌肉异常增厚,导致心脏收缩功能受限。患者常常会出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状,严重时甚至可能危及生命。传统的治疗方法,包括药物治疗和手术治疗,虽然在一定程度上能够缓解症状,但往往存在诸多局限。一种新型的治疗药物——马瓦卡坦(CAMZYOS/MAVACAMTEN)的出现,为肥厚型心肌病的治疗带来了新的曙光。
马瓦卡坦(Mavacamten)是一种由百时美施贵宝公司研发的心肌肌球蛋白抑制剂,其通用名为Mavacamten,商品名为Camzyos。该药物在2022年4月28日获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。随后,在2024年4月30日,中国国家药品监督管理局(NMPA)也优先审评批准了马瓦卡坦胶囊的上市申请,用于治疗相同适应症的患者。
心肌肌球蛋白在心脏收缩过程中扮演着关键角色。然而,在肥厚型心肌病等病理状态下,心肌肌球蛋白的活性过高,导致心脏收缩力过强,从而增加了心脏的负担。马瓦卡坦(Camzyos)作为一种心肌肌球蛋白抑制剂,主要通过抑制心肌肌球蛋白的活性来减轻心脏的负担,进而改善患者的症状。
在临床试验中,马瓦卡坦(Camzyos)展现了显著的疗效和安全性。在关键的III期临床研究EXPLORER-HCM中,研究人员详细评估了该药物的疗效和安全性。结果显示,马瓦卡坦(Camzyos)能够显著改善左室流出道梗阻,且与运动耐力、症状负担、Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽(BNP)水平改善相关。与安慰剂相比,马瓦卡坦组患者的严重不良事件发生率也相当。此外,在停药8周后,患者的心脏收缩功能能够恢复到基线水平,这进一步证明了马瓦卡坦(Camzyos)的安全性和有效性。
马瓦卡坦(Camzyos)在治疗肥厚型心肌病方面的优势不仅体现在其显著的疗效上,还体现在其便捷性和无创性上。与传统的手术治疗相比,药物治疗具有无创、便捷和易于接受等优点。马瓦卡坦(Camzyos)的口服活性使其成为一种易于患者接受的治疗方案。此外,该药物的代谢途径广泛,经过CYP2C19和CYP3A4的代谢,具有较高的药物相互作用倾向。然而,在与其他药物联合使用时,通过谨慎选择和调整剂量,可以有效避免潜在的药物相互作用风险。
除了显著的疗效和安全性外,马瓦卡坦(Camzyos)还具有改善患者生活质量、降低并发症风险等优势。该药物能够减轻患者的症状,提高患者的生活质量。同时,与传统的手术治疗相比,药物治疗能够显著降低因疾病恶化而导致的心脏事件风险。这对于许多肥厚型心肌病患者来说,无疑是一个巨大的福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量?
更多药品详情请访问 马瓦卡坦 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/