骨肉瘤是一种较少见但致命的疾病，主要影响儿童和青少年。在米伐木肽（Mepact/Mifamurtide）问世之前，医学界一直缺乏针对这一疾病的专门治疗药物。然而，随着米伐木肽的出现，这一局面得到了显著改善。米伐木肽是由日本武田制药（原属IDM Pharma公司，后被武田制药并购）研发的一款用于治疗可手术切除的非转移性骨肉瘤的药物。该药物于2004年被欧洲药品管理局（EMA）指定为孤儿药，并于2009年在欧洲获批上市。在美国，米伐木肽同样具有治疗骨肉瘤的孤儿药地位。

　　作为一款靶向癌症药物，米伐木肽通过激活免疫系统的特定细胞，如巨噬细胞和自然杀伤细胞，来发挥抗肿瘤作用。这些细胞在米伐木肽的刺激下，能够释放具有潜在杀瘤作用的化学物质，从而杀灭肿瘤细胞。此外，米伐木肽还能恢复和改善患者的免疫功能，提高对抗肿瘤的能力。

　　在针对骨肉瘤患者的临床研究中，米伐木肽展现出了显著的疗效。一项涉及678名患者（年龄范围从1.4岁到30.6岁）的随机III期研究显示，在化疗（包括阿霉素、顺铂和甲氨蝶呤等）中加入辅助药物米伐木肽，可以显著延长患者的生存期。具体而言，与单纯化疗相比，米伐木肽联合化疗可使患者的6年总生存期显著增加，并使死亡风险相对降低28%。同时，米伐木肽还能提高患者的生命质量年（QALY）和生命年数（LYG）。

　　米伐木肽的使用方式通常为静脉注射，作为辅助治疗给药。推荐的用药剂量为2mg/m2体表面积，切除后应每周2次给药，至少间隔3天，持续12周，随后每周1次治疗，再持续24周，36周内一共输注48次。这种给药方式确保了药物能够持续、稳定地发挥疗效。

　　米伐木肽之所以能够在骨肉瘤治疗中取得显著效果，与其独特的药物机制密不可分。该药物制成球形脂质体，囊泡内包含胞壁酰三肽（MTP）。当巨噬细胞摄取米伐木肽后，会释放MTP，进而刺激巨噬细胞在肝、脾和肺等器官内寻找并杀灭肿瘤细胞。这种机制使得米伐木肽能够彻底清除疾病显微战壕内的残留物，从而提高治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 米伐木肽 https://www.kangbixing.com/drug/Mepact/