肥厚型心肌病（HCM）是一种以心肌肥厚为特征的遗传性心肌病，是青少年运动猝死的主要原因之一。根据左室流出道（LVOT）压差是否≥30mmHg，HCM可以分为梗阻性（oHCM）和非梗阻性。oHCM患者的临床症状往往更加严重，心衰、房颤、卒中以及死亡等风险均显著高于非梗阻患者。我国至少有一百万HCM患者，其中70%为oHCM。传统药物治疗HCM缺乏特异性，只能减轻症状，而无法直接作用于病理机制改变疾病进展。因此，寻找新的治疗方法对于改善HCM患者的预后具有重要意义。

　　马瓦卡坦（MAVACAMTEN，商品名Camzyos）是一种小分子变构和心脏肌球蛋白抑制剂，由百时美施贵宝的子公司MyoKardia开发。它通过针对肌节收缩过度（肥厚性心肌病的特征之一）并抑制过多的肌球蛋白肌动蛋白横桥形成，使整体肌球蛋白群转向节能、可募集、超放松状态，从而在降低心肌收缩力方面表现出显著疗效。美国食品药品监督管理局（FDA）于2022年4月批准其用于医疗用途，并将其视为同类首创药物。

　　多项临床试验证实了马瓦卡坦在治疗肥厚型心肌病方面的有效性。在II期临床试验中，马瓦卡坦表现出剂量依赖性的益处，可以减轻LVOT梗阻，改善纽约心脏协会（NYHA）分级和生活质量。所有患者的左心室射血分数（LVEF）保持在50%以上。随后的EXPLORER-HCM是III期试验，这是迄今为止最大的在梗阻性HCM中使用肌动蛋白抑制剂的安慰剂对照试验。结果显示，马瓦卡坦与改善运动能力、症状负担，以及改善Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平相关。马瓦卡坦对运动能力和NYHA分级的影响在不使用β受体阻滞剂的患者中更为显著。药物在降低LVOT梗阻和减少BNP水平方面的疗效并未受β受体阻滞剂的有无影响。此外，VALOR-HCM试验也显示，马瓦卡坦能够显著减少需要手术治疗的患者的数量。

　　除了梗阻性HCM，马瓦卡坦在非梗阻性HCM中也表现出了一定的疗效。MAVERICK-HCM研究是一个多中心、双盲对照研究，纳入症状性非梗阻性肥厚性心肌病患者59名，为期16周。结果显示，马瓦卡坦治疗组与安慰剂相比，NT-proBNP和肌钙蛋白I均显著下降，提示心肌壁应力改善。

　　在安全性方面，马瓦卡坦也表现出较高的安全性。在临床试验中，接受马瓦卡坦治疗的患者不良反应发生率较低，且患者耐受性好。北京协和医院牵头国内17家医院开展的关于Mavacamten治疗我国成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病的有效性和安全性临床研究结果显示，Mavacamten用于治疗我国梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者具有良好的有效性与安全性。入组患者耐受性良好，并表现出与既往研究一致的安全性特征。在中国oHCM患者中未观察到新的安全性信号。

　　然而，尽管马瓦卡坦在治疗肥厚型心肌病中展现出了显著的效果和较高的安全性，但仍需要进行更多的临床研究以验证其长期疗效和安全性。此外，对于不同病情的患者，可能需要制定个性化的治疗方案，以达到最佳的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

　　更多药品详情请访问 马瓦卡坦 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/