胆管癌是在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里发生的一种罕见癌症。在诊断时,大多数胆管癌患者已经为晚期,这意味着他们无法接受手术治疗。对于这些患者,化疗组合药物已成为标准的初始治疗方法。约9%至14%的胆管癌患者的肿瘤中发现了纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合。这些患者的肿瘤具有FGFR2基因融合或其它重排。培米替尼通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2而阻止肿瘤的生长和扩散。
真实世界数据表明,在更为多样的胆管癌(CCA)患者群体中应用成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂培米替尼(Pemazyer),证实了其在2期FIGHT-202研究(NCT02924376)里观察到的临床获益。这是近期发表于《肿瘤学家》的一项真实世界研究成果。
研究发现,中位真实世界无进展生存期(rwPFS)达7.4个月(95%可信区间,6.4-8.6),真实世界总缓解率(rwORR)为59.2%(95%可信区间,50.0%-68.4%),5%的患者实现真实世界完全缓解(CR),54.2%达成真实世界部分缓解(PR)。治疗开启后,rwPFS比例在3个月时为95.8%(95%可信区间,90.3%-98.2%),6个月时为71.5%(95%可信区间,61.4%-79.4%)。真实世界总生存率比例在3个月时是95.8%(95%可信区间,90.3%-98.2%),6个月时为88.4%(95%可信区间,80.3%-93.3%)。接受培米替尼治疗后达CR或PR的患者,中位缓解时间为3.5个月。
此项回顾性、观察性、医生摘录医学图表审查研究纳入120名患者,开始使用培米替尼时中位年龄65岁。患者中约一半(50.8%)为女性,55%是白人,19.2%为西班牙裔。初始诊断时,70%患者患有肝内胆管癌。多数患者(90%)使用培米替尼时已转移,且78.3%患者在基线时的东部肿瘤协作组体能状态为0或1。
胆管癌常见风险因素包括:12.5%患者有非酒精性脂肪性肝病,11.7%有肝脏疾病,3.3%有原发性硬化性胆管炎,3.3%有丙型肝炎。
基线时转移常见于肝脏(64.2%)和肺部(43.3%)。中位随访时间为培米替尼处方后6.5个月及胆管癌初始诊断后16.3个月。
所有诊断为晚期疾病的患者均未接受新辅助系统治疗或放疗。12.5%患者曾接受手术,3.3%接受过辅助系统治疗。
多数患者(87.5%)最初以每天13.5毫克剂量接受培米替尼治疗,每21天重复一次。
有3名患者以4.5毫克剂量起始治疗。在6.5个月中位随访期内,2.5%的患者降低了培米替尼的频率或剂量。
培米替尼的上市,为胆管癌患者提供了一种全新的靶向治疗选择。与传统的治疗手段相比,培米替尼能够更精准地打击肿瘤细胞,减少对健康细胞的损伤,从而提高患者的生活质量和生存期。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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