法国施维雅于2023年5月11日宣布，欧盟委员会（EC）已批准靶向治疗药物艾伏尼布的两种适应症：与阿扎胞苷联合治疗新诊断的患有IDH1 R132突变的急性髓系白血病（AML）患者，以及用于治疗具有IDH1 R132突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。

　　急性髓性白血病（AML）：

　　AML是一种血液和骨髓的癌症，以疾病快速发展为特征。它是成年人中最常见的急性白血病，影响欧洲十万分之五的居民，即每年新增病例超过20000例。75岁AML患者的两年生存率低于10%。

　　欧盟委员会对AML的批准得到了AGILE研究数据的支持，AGILE研究是一项全球性、第3阶段、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，发表在新英格兰医学杂志上.结果表明无事件生存(EFS)（风险比<hr/>0.33；95%CI[0.16,0.69]）和总生存(OS)（HR 0.44；95%CI[0.27,0.73]与阿扎胞苷加安慰剂相比，接受艾伏尼布（Ivosidenib）联合阿扎胞苷治疗的IDH1突变AML患者。艾伏尼布（Ivosidenib）+阿扎胞苷和安慰剂+阿扎胞苷的中位OS(95%CI)分别为24.0(11.3,34.1)和7.9(4.1,11.3))个月。

　　除了EFS的主要终点外，该研究还满足了所有关键的次要终点，包括完全缓解(CR)率、OS和完全缓解伴部分血液学恢复(CRh)率，以及客观反应率(ORR)。这些结果证明，艾伏尼布（Ivosidenib）与阿扎胞苷联合使用，是新诊断的IDH1突变AML患者的有效联合治疗选择。

　　最常见的不良反应是呕吐、中性粒细胞减少、血小板减少、心电图QT间期延长和失眠。

　　胆管癌:

　　胆管癌是一种罕见的侵袭性肿瘤，通常与肝硬化或肝脏感染等病史有关。在欧洲，每10万人中就有1-3人患有胆管癌，每年约有1万例新病例。五年生存率为9%，但如果转移，五年生存率则几乎为0%。只有手术才能治愈患者，但这种治疗方案仅适用于少数患者，复发的风险仍然很高。化疗和免疫疗法是不符合手术条件或术后病情进展的胆管癌患者的标准治疗方法。

　　胆管癌（CCA）：欧盟委员会对胆管癌的批准得到了ClarIDHy试验数据的支持，这是第1个也是唯一1个针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌的随机3期试验。ClarIDHy研究的结果表明，独立审查委员会对主要终点无进展生存期(PFS)的统计显着改善（HR 0.37；95%CI[0.25,0.54]，p<0.001）艾伏尼布（Ivosidenib）和安慰剂的中位PFS（95%CI）分别为2.7（1.6、4.2）和1.4（1.4、1.6）个月。在6个月和12个月时，分别有32%和22%的随机分配至艾伏尼布（Ivosidenib）的患者没有进展或死亡，而安慰剂组则没有。

　　最常见的不良反应是疲劳、恶心、腹痛、腹泻、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。

　　关于艾伏尼布/依维替尼(Ivosidenib)

　　艾伏尼布已获批适应症

　　艾伏尼布目前在美国被批准为IDH1突变型复发性或难治性AML成人的单药治疗，以及对年龄≥75岁或患有排除使用强化诱导化疗的合并症的新诊断IDH1突变性AML成人进行单药治疗或与阿扎胞苷联合治疗。艾伏尼布也已在美国和澳大利亚被批准用于先前接受过IDH1突变胆管癌治疗的患者。艾伏尼布在中国也被批准用于治疗患有易感IDH1突变的复发或难治性AML的成年患者。

　　不良反应

　　在AML患者中，最常见的不良反应（≥25%）是白细胞减少，腹泻，血红蛋白减少，血小板减少，葡萄糖增加，疲劳，碱性磷酸酶增加，水肿，钾减少，恶心，呕吐，磷酸盐减少，食欲下降，钠减少，白细胞增多，镁减少，天冬氨酸氨基转移酶增加，关节痛，呼吸困难，尿酸升高、腹痛、肌酐升高、黏膜炎、皮疹、心电图QT延长、分化综合征、钙减少、中性粒细胞减少、肌痛。

　　在胆管癌患者中，最常见的不良反应（≥15%）是疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。胆管癌患者最常见的实验室异常（≥10%）是血红蛋白降低、天冬氨酸转氨酶升高和胆红素升高。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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