慢性髓性白血病（CML）作为一种源于骨髓造血干细胞的恶性血液疾病，长期以来威胁着患者的健康。在众多CML患者中，那些对传统治疗产生耐药性，或是携带特定基因突变的患者，治疗之路尤为坎坷。而普纳替尼（帕纳替尼，PONATINIB）的问世，为这一困境带来了转机。

　　普纳替尼的治疗原理基于对CML发病机制的精准洞察。CML的发生发展与BCR-ABL融合基因紧密相关。该基因编码的异常蛋白拥有持续激活的酪氨酸激酶活性，促使白血病细胞不断增殖。普纳替尼能够特异性地与BCR-ABL融合蛋白的ATP结合位点相结合，从而抑制其酪氨酸激酶活性，阻断下游信号传导通路，如同切断了白血病细胞疯狂生长的“电源”，有效遏制其增殖，诱导细胞走向凋亡。同时，普纳替尼还具备对其他多种激酶靶点的抑制作用，为治疗效果筑牢多重防线。

　　普纳替尼主要适用于两类患者。一类是对既往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗耐药或不耐受，且携带BCR-ABL T315I突变的慢性髓性白血病慢性期、加速期或急变期患者。另一类则是不携带T315I突变，但对其他TKI治疗耐药或不耐受的CML患者，在特定情形下也可考虑使用。这为众多陷入治疗僵局的患者开辟了新的治疗途径。

　　然而，使用普纳替尼并非毫无风险。治疗期间可能出现一些不良反应，例如高血压、胰腺炎、心力衰竭等。因此，在治疗前，医生会全面评估患者的心血管等身体状况，并在治疗过程中密切监测血压、血脂、心脏功能等各项指标。一旦患者出现严重不良反应，医生可能会采取暂停用药或调整剂量等措施。值得注意的是，普纳替尼对胎儿发育存在潜在风险，孕妇和哺乳期妇女应严禁使用。此外，患者在用药期间要避免接种活疫苗，防止引发严重感染。

　　普纳替尼无疑为耐药或携带特定突变的慢性髓性白血病患者带来了新希望，尽管使用时需谨慎关注相关注意事项，但其在临床治疗中的关键作用不可忽视，为众多患者的生命健康保驾护航。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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