白血病细胞为何能无限增殖？IDH1基因突变导致的代谢异常是关键。依维替尼正是基于这一病理机制诞生的“解码器”。

　　依维替尼属于IDH1抑制剂，通过特异性阻断异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变蛋白的活性，抑制肿瘤代谢异常。临床数据显示，该药可使急性髓系白血病（AML）患者的完全缓解率提升至30%-40%，中位生存期延长至8-12个月。其独特之处在于“分子靶向”特性，仅对携带IDH1突变的患者有效，避免无效治疗。

　　适用症状

　　复发/难治性急性髓系白血病（AML）：适用于经传统化疗无效或复发的成年患者；IDH1基因突变检测阳性：需通过基因测序确认突变类型；局部晚期或转移性胆管癌：扩展适应症涵盖特定实体肿瘤。

　　选择理由

　　精准医疗典范：通过基因筛查实现“量体裁衣”式治疗，降低无效用药风险；耐受性优化：相较于高强度化疗，依维替尼副作用集中于轻中度（如恶心、疲劳），患者生活质量改善显著；长期获益潜力：部分病例中，持续用药可实现疾病稳定，为后续治疗争取窗口期。

　　使用方法

　　标准剂量为每日500mg，口服，空腹或餐后服用均可。治疗前需确认IDH1突变状态，每月监测血液指标（如白细胞计数、肝功能）。根据副作用调整剂量（如减量至400mg或暂停用药）。特殊人群注意事项：老年患者无需调整剂量；孕妇禁用，哺乳期需暂停用药。

　　依维替尼标志着白血病治疗从“一刀切”向精准化转型。其临床价值不仅在于延长生存时间，更在于为患者提供个性化、低负担的治疗选择。未来，伴随基因检测技术的普及，此类靶向药物或将重塑血液肿瘤治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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