骨髓纤维化（Myelofibrosis,MF）是一种由骨髓中异常纤维组织增生导致的慢性疾病，常伴随脾脏肿大、贫血、疲劳等症状，严重影响患者生活质量。近年来，菲卓替尼作为靶向治疗药物，为这一难治性疾病带来了突破性进展。
菲卓替尼通过选择性抑制Janus激酶2（JAK2）的活性，阻断其信号传导通路。JAK2在造血干细胞异常增殖中发挥关键作用，而骨髓纤维化患者常存在JAK2基因突变。通过精准抑制这一靶点，菲卓替尼能有效减少骨髓纤维化程度，改善血液学参数，缓解相关症状。
菲卓替尼主要用于治疗中度-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）及继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后），特别是伴有脾肿大或显著症状的患者。临床试验显示，其可显著缩小脾脏体积，减轻患者疼痛与疲劳感。
菲卓替尼为口服药物，推荐剂量为每日400mg，空腹服用以增强吸收。治疗期间需定期监测肝功能、血小板计数及维生素B1水平。因药物可能引发严重脑病（如韦尼克脑病），患者需避免硫胺素缺乏，并在用药前接受评估。若出现严重腹泻、恶心或肝毒性，应及时调整剂量或停药。
菲卓替尼的问世不仅填补了高危骨髓纤维化治疗空白，更通过精准靶向机制为患者提供了安全有效的选择。未来，随着更多临床数据的积累，其或将成为MF治疗的核心药物，助力患者重获健康生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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