胃肠道间质瘤(GIST)是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤,其中携带PDGFRα外显子18突变的患者,在过去由于传统治疗手段疗效有限,面临着严峻的治疗挑战。阿伐普替尼的问世,为这类患者带来了新的曙光。作为一款精准靶向药物,它以独特的作用机制,为携带PDGFRα外显子18突变的胃肠道间质瘤患者提供了有效的治疗方案。
在携带PDGFRα外显子18突变的胃肠道间质瘤细胞中,PDGFRα蛋白会发生异常激活,持续刺激肿瘤细胞的生长、增殖和存活。阿伐普替尼是一种强效、高选择性的KIT和PDGFRα激酶抑制剂,它能够精准地与突变的PDGFRα蛋白结合,尤其是对其中最常见的D842V突变具有极高的亲和力。通过与突变蛋白结合,阿伐普替尼可以有效阻断PDGFRα信号通路的异常激活,抑制肿瘤细胞的增殖,并诱导肿瘤细胞发生凋亡,从而达到控制肿瘤生长的目的。
阿伐普替尼主要适用于携带PDGFRα外显子18突变,包括D842V突变在内的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。其使用方式为口服给药,推荐剂量通常为每日一次,每次300mg。患者需在每天大致相同的时间服用药物,可与食物同服,也可单独服用,但需整片吞服,不要压碎、咀嚼或掰开药片。在治疗过程中,医生会根据患者的耐受性和治疗反应,在必要时调整剂量。
尽管阿伐普替尼在治疗携带PDGFRα外显子18突变的胃肠道间质瘤中展现出显著优势,但在使用过程中仍需密切关注一些事项。治疗过程中,患者可能会出现水肿、恶心、乏力、认知障碍等不良反应。其中,水肿较为常见,轻度水肿可通过调整生活方式缓解,严重时需及时就医处理。此外,还可能出现血液学毒性,如贫血、血小板减少等,因此在治疗期间需要定期监测血常规、肝肾功能等指标。同时,由于药物可能对胎儿造成伤害,育龄期女性在治疗期间及治疗结束后一定时间内,需采取有效的避孕措施。
阿伐普替尼为携带PDGFRα外显子18突变的胃肠道间质瘤患者开辟了新的治疗道路。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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