在癌症治疗不断向分子层面深化的当下,普雷西替尼(中文别名:普吉华)以其对RET基因突变的精准干预,成为特定肿瘤患者的“治疗钥匙”。该药物通过靶向调控异常信号,在缓解症状、延长生存期方面展现出独特价值,尤其在难治性癌种中意义重大。
治疗机制上,普雷西替尼通过高亲和力结合RET蛋白,抑制其异常激活。RET突变分为融合、点突变等多种类型,药物对不同变异形式均具活性,覆盖范围较广。临床试验表明,其对RET融合阳性甲状腺癌的客观缓解率超70%,在非小细胞肺癌中亦达50%以上。药效持久性方面,部分患者肿瘤缓解可持续两年以上,显著优于传统化疗。这一特性使其成为晚期、转移性患者的关键治疗手段。
普雷西替尼适用场景涵盖经基因检测确认的RET阳性实体瘤。除NSCLC与甲状腺癌外,胃癌、卵巢癌等若存在RET变异,同样可能获益。使用方法简便,每日固定时间口服,空腹或随餐皆可。注意事项需关注心血管副作用,如高血压需定期监测;同时,部分患者可能出现肝功能异常或出血倾向,需及时干预。此外,妊娠期间禁用该药,因其可能对胎儿造成损害。
实际应用中,一位甲状腺髓样癌患者因疾病进展至肺部转移,经普雷西替尼治疗后,肺部病灶明显缩小,疼痛减轻,生存时间延长。该案例印证了药物对转移灶的控制能力。市场行情显示,普雷西替尼作为孤儿药(针对罕见突变)定价较高,但医保覆盖与慈善援助政策已逐步缓解患者经济压力。对比同类药物,其在RET突变亚型覆盖面上更全面,成为临床优先选择。
与其他疗法对比,普雷西替尼相较于多激酶抑制剂,特异性更强,副作用更轻;而与免疫治疗联合时,早期研究显示出协同增效趋势,但需更多数据验证。总体而言,该药为RET突变患者提供了高效、耐受的治疗方案,尤其在缺乏有效疗法的情况下,成为扭转病程的关键力量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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