在血液系统恶性肿瘤领域，急性髓系白血病（AML）一直是治疗难题，尤其是携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的复发或难治性患者，传统治疗手段疗效有限。恩西地平（Enasidenib）的出现，为这类患者带来了新的希望。

　　正常情况下，IDH2基因编码的异柠檬酸脱氢酶参与细胞内的能量代谢过程，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG）。然而，当IDH2基因发生突变时，其编码的酶获得新的功能，催化α-KG生成2-羟基戊二酸（2-HG）。异常累积的2-HG会干扰细胞的正常分化，促使白血病细胞异常增殖。恩西地平是一种强效、选择性的IDH2小分子抑制剂，通过与突变的IDH2蛋白特异性结合，抑制异常的2-HG生成，使白血病细胞重新向正常细胞分化，从而达到治疗AML的目的。

　　恩西地平主要适用于携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者。“复发”意味着患者在经过初始治疗达到缓解后，疾病再次出现；“难治”则表示患者对初始治疗无反应，疾病持续进展。对于这类患者，若检测到IDH2基因突变，恩西地平则可能成为有效的治疗选择。临床研究显示，大约8%-19%的AML患者存在IDH2突变，这些患者正是恩西地平的潜在受益人群。

　　恩西地平通常采用口服给药的方式，推荐剂量为100mg，每日一次，可随餐或空腹服用。治疗应持续进行，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或患者不再有临床获益。在治疗过程中，需要对患者进行密切监测，包括血液学指标、肝肾功能等，根据患者的耐受性和治疗反应，在医生指导下可能会调整剂量或暂停用药。

　　恩西地平作为针对IDH2突变的AML靶向治疗药物，以其独特的治疗原理、明确的适用人群和显著的临床疗效，为复发或难治性患者开辟了新的治疗途径。随着医学研究的不断深入，相信恩西地平在AML治疗领域将发挥更大的作用，为更多患者带来治愈的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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