培米替尼（pemigatinib）是一款具有创新意义的小分子靶向药物，属于成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，其作用机制主要聚焦于阻断FGFR信号通路。FGFR家族包含FGFR1-4四种受体，在细胞增殖、分化、迁移以及血管生成等过程中发挥关键作用。在某些肿瘤发生发展过程中，FGFR基因会出现异常激活，包括基因融合、突变等形式，进而驱动肿瘤细胞的持续增殖与存活。培米替尼能够高选择性地与FGFR1、FGFR2和FGFR3结合，通过抑制激酶活性，阻断异常激活的FGFR信号传导，从而达到抑制肿瘤生长和扩散的目的。

　　胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，根据发生部位可分为肝内胆管癌、肝门部胆管癌和肝外胆管癌。胆管癌具有起病隐匿、恶性程度高、预后差等特点。传统治疗手段如手术切除、化疗和放疗等，对于晚期胆管癌患者的疗效有限，患者生存时间较短。随着对胆管癌分子生物学机制研究的深入，发现FGFR2基因融合在肝内胆管癌中较为常见，约占所有肝内胆管癌患者的10%-15%。这一发现为胆管癌的靶向治疗提供了新的方向，培米替尼也因此成为针对FGFR2基因融合阳性胆管癌的重要治疗药物。

　　在多项临床试验中，培米替尼展现出了令人瞩目的治疗效果。在一项针对FGFR2基因融合或重排的晚期肝内胆管癌患者的关键临床试验中，患者接受培米替尼口服治疗。结果显示，客观缓解率（ORR）达到了35.5%，其中部分患者实现了肿瘤的显著缩小。中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，相较于传统治疗方案有了明显提升。此外，患者的总生存期（OS）也得到了延长。在安全性方面，培米替尼的不良反应多为轻至中度，常见的不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎、干眼、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥等。其中，高磷血症是由于培米替尼抑制FGFR后影响了磷酸盐代谢所导致，通过监测和适当的治疗干预可以有效控制。

　　除了用于治疗FGFR2基因融合阳性的肝内胆管癌，培米替尼在其他伴有FGFR异常的实体瘤治疗研究中也在不断探索。对于FGFR1-3基因突变或融合的其他肿瘤类型，如尿路上皮癌等，相关临床试验正在开展，旨在评估培米替尼在更广泛瘤种中的治疗潜力。

　　在临床用药过程中，需要严格遵循用药规范。培米替尼推荐剂量为每日13.5mg，连续服用14天，随后停药7天，21天为一个治疗周期，持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在治疗前，必须通过专业的分子检测手段，如荧光原位杂交（FISH）、下一代测序（NGS）等方法，准确检测患者肿瘤组织中的FGFR2基因状态，以筛选出适合接受培米替尼治疗的人群，实现精准医疗。同时，在用药期间，需要密切监测患者的各项生理指标和不良反应，及时调整治疗方案，确保治疗的安全性和有效性。

　　培米替尼的出现为胆管癌等伴有FGFR异常的肿瘤患者带来了新的治疗希望和生存机会。随着研究的不断深入和临床应用的持续拓展，未来有望进一步明确其在更多肿瘤治疗中的价值，为肿瘤患者提供更加精准、有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)对于局部晚期或转移性胆管癌患者有明显的疗效

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