实体瘤治疗正经历从“经验驱动”到“精准驱动”的深刻变革。维特拉克(Larotrectinib)作为靶向NTRK基因融合的创新药物,以其突破性的治疗机制与显著临床效益,为局部晚期或转移性实体瘤患者提供了前所未有的治疗选择,尤其在成人和儿童患者中展现了革命性效果。
NTRK基因融合通过激活TRK蛋白激酶,持续激活下游信号通路,驱动肿瘤生长。维特拉克通过精准抑制TRK激酶活性,直接关闭这一致癌“开关”。与传统治疗不同,该药不依赖肿瘤原发部位或分期,只要存在NTRK融合即可发挥效力,实现了“一药治多瘤”的精准医疗目标。
尽管NTRK融合在实体瘤中整体发生率较低(<1%),但在某些肿瘤类型中高度富集。例如,婴儿纤维肉瘤的NTRK融合率超60%,甲状腺癌、胰腺癌等常见肿瘤中亦存在融合阳性患者。维特拉克适应症涵盖肺癌、乳腺癌、黑色素瘤等17种实体瘤,尤其填补了罕见肿瘤治疗领域的空白。基因检测成为确定用药资格的关键步骤。
维特拉克以口服胶囊或溶液形式给药,成人与儿童(体表面积≥1.0m²)均采用每日两次、每次100mg的剂量。儿童按体表面积调整用药量,无需静脉输注,便于长期管理。治疗周期持续至疾病进展或不可耐受毒性,其便捷性与安全性支持患者居家用药,减少医疗资源占用。
临床研究中,维特拉克的ORR达79%,完全缓解率16%,部分缓解率63%。中位缓解持续时间超35个月,中位无进展生存期28.3个月,总生存期突破44个月。实际案例中,一名TRK融合阳性阑尾癌患者用药后病灶消失,持续无病生存超5年;儿童患者群体中,中位缓解时间达43个月,48个月生存率93%,疗效持久性远超传统治疗。
维特拉克的成功,标志着肿瘤治疗进入“基因分型优先”的新时代。其以NTRK融合为靶点的精准策略,为实体瘤患者提供了高效、低毒、跨瘤种的治疗方案,尤其对罕见肿瘤患者具有里程碑意义。随着基因检测技术的普及与药物可及性的提升,这一靶向革新将持续拓宽治疗边界,为更多患者点亮生命希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!