急性髓系白血病(AML)是一种恶性血液肿瘤,其治疗长期面临挑战。随着精准医疗的发展,靶向治疗药物吉瑞替尼应运而生,为特定基因突变患者带来了显著的疗效提升。
吉瑞替尼是一种口服小分子药物,主要通过抑制FLT3(fms样酪氨酸激酶3)酪氨酸激酶活性发挥作用。FLT3基因突变在AML患者中约占30%,分为ITD(内部串联重复)和TKD(酪氨酸激酶结构域)两种类型。突变导致FLT3信号异常激活,促使白血病细胞过度增殖。吉瑞替尼精准阻断这一通路,抑制癌细胞生长,从而延缓疾病进展。
吉瑞替尼适用于携带FLT3突变(尤其是ITD或TKD型)的复发或难治性AML成人患者。临床研究表明,吉瑞替尼显著延长患者生存期。例如,在ADMIRAL研究中,接受吉瑞替尼治疗的患者中位总生存期较传统化疗组提高数月,且缓解率更高,部分患者病情长期稳定,生活质量改善明显。
使用方面,吉瑞替尼推荐起始剂量为每日120mg口服,可与或不与食物同服。需固定时间服药,若漏服应尽快补服,但需距下次用药至少12小时。治疗至少持续6个月以获得临床缓解。特殊人群需注意:妊娠女性应避免使用,哺乳期需暂停哺乳,有生育能力者治疗期间及停药后需避孕(女性6个月,男性4个月)。此外,严重心脏疾病、肝肾功能损害患者需谨慎调整剂量,并监测不良反应如疲劳、恶心、肌肉痛等,必要时中断治疗。
吉瑞替尼的核心优势在于其靶向精准性。与传统化疗相比,它直接针对突变基因,减少了对正常细胞的损伤,耐受性更佳。例如,某临床试验中,吉瑞替尼组严重不良反应发生率低于化疗组,患者治疗依从性更高。此外,其口服给药方式便捷,避免了静脉输注的不便,适合长期管理。
市场方面,吉瑞替尼已获多国批准,成为首个专门针对FLT3突变的AML靶向药物。其上市填补了治疗空白,尤其为复发难治患者提供了新希望。尽管价格较高,但疗效与生存获益使其成为临床指南推荐的首选方案。值得注意的是,同类药物仍在研发中,但目前吉瑞替尼仍占据主导地位。
实际应用中,一位50岁FLT3-ITD突变患者经多次化疗失败后,改用吉瑞替尼治疗。3个月后骨髓检测显示白血病细胞显著减少,症状缓解,后续维持治疗至今已存活超过两年。此类案例表明,精准靶向治疗可突破传统疗法局限,实现长期临床获益。
需提醒患者,吉瑞替尼并非万能。治疗期间需定期监测血象、心脏功能及药物副作用,及时与医生沟通调整方案。此外,新药耐药性可能出现,故联合治疗(如化疗或免疫疗法)也是研究方向。
吉瑞替尼以精准靶向机制为FLT3突变AML患者开辟了新的治疗路径。其疗效、安全性和便捷性使其成为临床关键选择,持续推动白血病治疗向个体化、精准化迈进。患者应在医生指导下合理使用,以期最大化治疗效益。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:吉瑞替尼/适加坦(XOSPATA)在延长白血病患者生存期与提高缓解率方面具有显著优势
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