在血液肿瘤治疗领域，美法仑（Melphalan）作为一款历经数十年的烷化剂药物，始终在多发性骨髓瘤（MM）治疗中占据重要地位。其通过独特的DNA交联机制，有效抑制肿瘤细胞增殖，成为多发性骨髓瘤患者，尤其是老年患者或移植候选者的经典治疗选择，其疗效与成本效益的平衡使其在现代医学中依然不可或缺。

 　　美法仑的核心机制在于其烷化剂特性，即通过与DNA双链发生烷基化反应，形成交联结构，阻碍DNA复制与转录，从而诱导癌细胞死亡。这种“细胞毒性”作用对快速分裂的肿瘤细胞尤为显著，但对正常细胞亦有一定影响，因此需精准控制剂量。其代谢产物环磷酰胺可在体内进一步活化，增强抗肿瘤效果，同时通过肾脏排泄，需注意肝肾功能对药物代谢的影响。

 　　美法仑主要获批用于多发性骨髓瘤的治疗，尤其适用于不适合高强度化疗的老年患者或作为自体造血干细胞移植（ASCT）前的预处理方案。临床数据显示，其单药治疗可使MM患者缓解率（ORR）达30-50%，联合泼尼松等糖皮质激素时，ORR提升至60%左右，中位生存期延长至2-3年。作为移植预处理药物，美法仑可使约70%的患者达到缓解，显著提高移植成功率。此外，其在卵巢癌、乳腺癌等实体瘤中亦有应用，但疗效因肿瘤类型而异。

 　　用药方案分为口服与静脉注射，剂量常依据体表面积计算（如每日6-10mg/m²，连续4天）。需严格监测血象，警惕骨髓抑制（发生率约80%，表现为白细胞、血小板减少），通常在用药后7-14天出现，需及时支持治疗。胃肠道反应（如恶心、呕吐）常见，可预防性使用止吐药。肝肾功能不全者需减量，孕妇禁用，哺乳期暂停哺乳。长期用药可能增加继发白血病风险，需权衡利弊。药物相互作用方面，与抗酸药同服可能影响吸收，需间隔2小时。

 　　美法仑作为经典药物，国内外市场定价相对较低，但因其副作用较多，近年来面临新药（如蛋白酶体抑制剂硼替佐米、免疫调节剂来那度胺）的竞争。对比新药，美法仑在缓解率上稍逊，但成本优势显著，尤其适用于资源有限地区或经济条件受限的患者。此外，其作为移植预处理的核心药物，临床地位不可替代。联合新药时，可进一步提升疗效，如美法仑+硼替佐米方案的ORR可达80%以上，但毒性亦需谨慎管理。

 　　某65岁MM患者因体能状态差无法耐受高强度化疗，接受美法仑联合泼尼松治疗6周期后，骨髓瘤细胞比例从60%降至15%，达到部分缓解。后续行ASCT，移植后继续维持治疗，2年随访期内病情稳定，生活质量显著改善。此案例体现了美法仑在老年或移植流程中的关键作用。

　　美法仑以其经典的DNA交联机制，为多发性骨髓瘤治疗提供了经济有效的基础方案。尽管新药层出不穷，其作为预处理药物及联合治疗组成部分的价值依然不可替代。未来，通过优化剂量与联合策略，或可进一步挖掘其临床潜力，实现更精准的个体化治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：马法兰/美法仑(Melfalan/Melphalan)在多种癌症治疗中发挥着重要作用

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