在肿瘤治疗领域，传统化疗的“无差别杀伤”与靶向药物的“单点突破”曾难以满足复杂基因突变患者的需求。普吉华（普拉替尼），作为高选择性RET抑制剂，通过精准靶向致癌性RET基因变异，为晚期非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌及甲状腺癌患者开启了精准抗癌的新程，成为改写治疗格局的靶向突破者。

　　普吉华的治疗原理直击癌症驱动核心。RET基因融合或突变可激活下游信号通路，驱动肿瘤细胞异常增殖与转移。普吉华通过高选择性抑制RET激酶活性，精准阻断其致癌信号传导，从而抑制肿瘤生长。其独特优势在于对RET的极高选择性，相较于传统多激酶抑制剂，普吉华对RET的抑制效力显著更强，同时对其他靶点影响极小，大幅降低了脱靶副作用风险，为精准治疗提供了坚实基础。

　　其核心适应症聚焦三大癌种：一是携带RET基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，无论是否接受过治疗；二是需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者；三是放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。临床数据显示，普吉华在NSCLC患者中总缓解率（ORR）高达79%，初治患者ORR达88%，中位缓解时间尚未达到；在MTC患者中，ORR为60%，中位缓解持续时间超过15个月；放射性碘难治甲状腺癌患者的ORR更是达到89%，展现出卓越疗效。

　　用药方法需严格遵循规范：口服胶囊，每日一次400mg，空腹服用（服药前后2小时内避免进食）。若漏服，需在12小时内补服；若发生呕吐，无需额外补充剂量。常见副作用包括高血压、腹泻、疲劳等，多数为轻中度，可通过剂量调整或对症处理缓解。需特别监测肝功能与心电图（QT间期延长风险），严重不良反应如间质性肺病需及时干预。

　　在药物对比中，普吉华优势多维凸显。相较于多靶点药物（如卡博替尼、凡德他尼），其高选择性显著降低了手足综合征、骨髓抑制等严重副作用；与化疗相比，避免了全身毒性，患者生活质量更高。在NSCLC领域，其针对RET融合的疗效远超传统方案，改变了治疗标准；在甲状腺癌领域，填补了放射性碘难治患者的治疗空白，成为关键选择。

　　真实案例印证其临床价值。例如，一名晚期NSCLC患者因RET融合无法手术，使用普吉华后肿瘤显著缩小，从卧床状态恢复至正常生活，缓解持续超过2年。另一例MTC患者肿瘤缩小60%，摆脱了频繁疼痛与呼吸困难，生存期显著延长。

　　普吉华的应用，标志着精准抗癌进入新纪元。其高选择性RET抑制机制不仅破解了传统治疗毒性大、效果有限的难题，更通过精准打击致癌基因变异，为患者带来了显著缓解与生存延长。尽管需监测特定风险，但其突破性疗效与可控副作用使其成为RET变异肿瘤患者的生命转折点，持续点亮治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO)在RET融合阳性NSCLC的治疗中展现出了显著的疗效

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