急性髓系白血病是一种异质性的血液系统恶性肿瘤，其中IDH2基因突变约占病例的12-15%，这类患者往往预后较差。恩西地平作为首创的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，通过特异性靶向突变IDH2酶，为复发或难治性急性髓系白血病患者提供了新的治疗希望。其独特的作用机制和显著的临床疗效，为难治性白血病治疗开辟了新的途径。

　　恩西地平的治疗原理基于其对突变IDH2酶的特异性抑制。IDH2基因突变会导致酶功能获得性改变，产生致癌代谢物2-羟基戊二酸，这种代谢物积累会阻碍造血干细胞正常分化。恩西地平通过选择性结合突变IDH2酶的活性位点，抑制2-羟基戊二酸的生成，促进白血病细胞分化成熟。这种诱导分化的作用机制与传统细胞毒性药物截然不同，为患者提供了新的治疗选择。适用人群主要为携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者，特别是那些不适合接受强化疗的老年患者。

　　在临床用药方面，恩西地平推荐剂量为每日一次100毫克口服，28天为一个治疗周期。治疗应持续直至疾病进展、出现不可耐受的毒性或进行造血干细胞移植。治疗期间需要密切监测血常规、电解质和肝功能，特别关注分化综合征的早期症状。常见不良反应包括恶心（发生率50%）、腹泻（发生率43%）和食欲减退（发生率34%），这些症状多为轻度至中度。需要特别关注的分化综合征发生率约为14%，但通过早期识别和及时干预，大多数患者能够继续治疗。

　　AG221-C-001研究数据显示，恩西地平在IDH2突变复发难治性急性髓系白血病中表现出显著疗效。在接受至少6个月治疗的患者中，完全缓解率达到23.4%，完全缓解伴部分血液学恢复率达到32.8%，总体缓解率达到40.3%。中位缓解持续时间达到8.2个月，中位总生存期达到9.3个月。对于达到完全缓解的患者，中位总生存期进一步延长至19.7个月，这些数据在难治性患者群体中显得尤为珍贵。

　　与其他治疗方案相比，恩西地平具有独特优势。与标准化疗相比，恩西地平的口服给药方式更方便，耐受性更好；与其他靶向药物相比，恩西地平的作用机制新颖，能够诱导白血病细胞分化而非直接杀伤。临床实践案例显示，一名68岁IDH2突变急性髓系白血病患者，既往接受过2线化疗后复发，不适合强化疗。使用恩西地平单药治疗8周后，骨髓原始细胞比例从45%降至5%，达到完全缓解，治疗期间仅出现1-2级胃肠道不良反应，通过对症处理得到良好控制。

　　恩西地平的出现为IDH2突变急性髓系白血病患者提供了重要的治疗选择，其创新的作用机制和确切的临床疗效使其成为精准医疗在血液肿瘤领域的重要实践。随着检测技术的普及和临床经验的积累，恩西地平有望为更多患者带来生存获益和生活质量改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB)在急性髓系白血病患者的治疗中疗效与安全性并重

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